2026年5月18日，阿斯利康的Baxfendy（baxdrostat）已在美国获批，作为首创的醛固酮合酶抑制剂，联合其他降压药物，用于血压未得到充分控制的成人高血压患者，以降低血压。
获批依据：BaxHTNIII期研究结果
该批准基于BaxHTNIII期研究的阳性结果，该研究显示，在血压未控制或难治性高血压患者（已服用两种或以上药物）中，Baxfendy2mg和1mg剂量均实现了统计学显著且具有临床意义的坐位收缩压降低。Baxfendy总体耐受性良好，未发现意外安全性问题。
高血压疾病负担与创新需求
全球有14亿人患有高血压。在美国，约50%已服用多种降压药物的高血压患者仍持续存在血压升高。高血压是心血管疾病和过早死亡的主要风险因素。它是全球最常见且最重要的可改变心血管风险因素，造成的死亡和残疾超过任何其他可改变风险因素。
Baxfendy是一种首创、高选择性、强效的ASI，旨在通过特异性抑制醛固酮的产生来以一种新方式降低血压。醛固酮是一种将血压升高至不健康水平并增加心脏和肾脏问题风险的激素。
关键疗效数据：2mg剂量收缩压降低15.7mmHg
在BaxHTNIII期试验中，Baxfendy在标准治疗基础上显示出对高血压患者的统计学显著且具有临床意义的疗效。第12周时：
2mg剂量组：平均坐位SBP较基线绝对降低15.7mmHg（95%CI,-17.6至-13.7），安慰剂校正后降低9.8mmHg（95%CI,-12.6至-7.0；p<0.001）。
1mg剂量组：较基线绝对降低14.5mmHg（95%CI,-16.5至-12.5），安慰剂校正后降低8.7mmHg（95%CI,-11.5至-5.8；p<0.001）。
安慰剂组：平均坐位SBP降低5.8mmHg（95%CI,-7.9至-3.8）。
结果在血压未控制和难治性亚组中一致。
专家观点与患者倡导者评论
BaxHTN主要研究者、伦敦大学学院医学系主任Bryan Williams博士表示：“多年来我们一直期待像Baxfendy这样的创新降压药物。其新颖的降压方式通过靶向持续未控制高血压的根本原因，有潜力改变临床实践。此外，Baxfendy实现的近两位数的安慰剂校正收缩压降低对临床医生和患者来说令人兴奋且具有临床意义。流行病学数据表明，收缩压降低10mmHg与严重心血管事件风险降低约20%相关。”
国家心脏病与卒中预防论坛执行主任John M.Clymer表示：“高血压仍然是一种极其普遍的无声杀手，是卒中、心脏病发作、肾脏损害和痴呆的主要风险因素。尽管改变了生活方式并使用现有治疗，仍有数千万人难以控制血压。创新的新疗法可以帮助数百万人保护他们的心脏、肾脏和大脑健康。”
阿斯利康生物制药业务部执行副总裁Ruud Dobber表示：“Baxfendy的获批为那些对现有药物无反应或不耐受、血压持续未控制的人们带来了亟需的首创创新。在美国，约2300万患者尽管服用两种或以上降压药物，血压仍未得到控制，而过去二十年来这种疾病的治疗进展甚微。”
重要安全信息
警告和注意事项
高钾血症：Baxfendy可引起高钾血症。应在开始治疗前评估血清钾，并在治疗期间定期监测。开始治疗前应纠正血清钾异常。对于高钾血症风险增加的患者（如年龄≥65岁、糖尿病或慢性肾脏病患者，以及同时使用增加血清钾药物的患者），建议更频繁地监测。如果发生高钾血症，应治疗高钾血症并考虑中断或停用Baxfendy。对于高钾血症后重新开始Baxfendy的患者，考虑更频繁地监测。如果临床显著的高钾血症复发，应永久停药。
低钠血症：Baxfendy可引起低钠血症。应在开始治疗前评估血清钠，并在治疗期间定期监测。开始治疗前应纠正血清钠异常。对于基线血清钠浓度低和有低钠血症风险的患者，建议更频繁地监测。如果发生临床显著的低钠血症，应治疗低钠血症并考虑中断或停用Baxfendy。对于低钠血症后重新开始Baxfendy的患者，考虑更频繁地监测血清钠。如果临床显著的低钠血症复发，应永久停药。
不良反应
在汇总的安慰剂对照试验中，Baxfendy1mg和2mg最常报告的不良反应（≥2%且与安慰剂相比差异≥1%）分别为：高钾血症（6.6%、10.2%）、低血压（2.1%、3.6%）、低钠血症（2.1%、3.2%）、头晕（3.0%、2.9%）和肌肉痉挛（1.8%、2.9%）。
药物相互作用
增加血清钾的药物：当Baxfendy与抑制钾排泄或增加血清钾的药物同时使用时，应更频繁地监测血清钾。同时使用可能增加高钾血症风险。
强和中等CYP3A诱导剂：同时使用期间应更频繁地监测Baxfendy的治疗效果。Baxfendy是CYP3A底物。
适应症与剂量
适应症：Baxfendy是一种醛固酮合酶抑制剂，联合其他降压药物，用于治疗在其他药物上血压未得到充分控制的成人高血压，以降低血压。降低血压可降低致命和非致命心血管事件（主要是卒中和心肌梗死）的风险。
剂量：推荐剂量为2mg每日一次口服。对于高钾血症或低钠血症风险增加的患者，推荐剂量为1mg每日一次口服。
高血压与醛固酮的作用机制
高血压是一种以持续高血为特征的疾病，全球约14亿人受影响。随着时间的推移，这会损害血管和重要器官，增加严重健康问题的风险，如心脏病发作、卒中、心力衰竭和肾脏疾病。
醛固酮是一种通过促进钠和水的潴留将血压升高至不健康水平的激素，是持续未控制高血压的关键因素。醛固酮水平升高，加上肥胖、高盐摄入和各种遗传或继发性疾病等因素，与血压控制不佳以及心力衰竭和肾脏疾病的进展密切相关。如果不治疗，高血压会显著增加心血管和肾脏相关并发症的风险。
BaxHTN试验设计
BaxHTNIII期试验包含三个部分，支持以下终点。主要终点在12周双盲、安慰剂对照期间评估。共796名患者按1:1:1随机分配接受Baxfendy2mg、1mg或安慰剂每日一次，在标准治疗基础上。主要疗效终点是baxdrostat治疗组与安慰剂组之间第12周坐位SBP较基线平均变化的差异。从第24周至第32周的随机撤药期评估了疗效的持久性。长期安全性在第52周结束时与标准治疗组进行比较。
Baxfendy与临床开发项目
Baxfendy是一种首创、高选择性、强效的口服小分子药物，可抑制醛固酮合酶，该酶由CYP11B2基因编码，负责肾上腺中醛固酮的合成。在临床试验中，观察到Baxfendy在广泛剂量范围内显著降低醛固酮水平而不影响皮质醇水平。
作为广泛开发项目的一部分，Baxfendy目前正在其他高醛固酮水平导致心肾风险增加的疾病中进行临床试验，包括作为原发性醛固酮增多症的单药治疗，以及与达格列净联合用于慢性肾脏病和高血压，以及预防高血压患者的心力衰竭。Baxfendy在高血压中的额外临床数据包括Bax24III期试验的阳性数据，该数据显示在难治性高血压患者中，24小时动态收缩压经安慰剂校正后降低具有统计学显著性和高度临床意义，完整结果发表在《柳叶刀》上。
阿斯利康于2023年2月通过收购CinCor Pharma,Inc.获得了Baxfendy。
