2025年12月17日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准芦卡帕尼(商品名：Rubraca，由pharmaand有限公司研发生产)用于治疗既往接受过雄激素受体靶向治疗、且伴有致病性BRCA基因突变(胚系和/或体系)的成年转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者。患者用药前，需采用经FDA批准的伴随诊断试剂(CDx)进行筛选。芦卡帕尼曾于2020年凭借相同适应症获得FDA加速批准。
芦卡帕尼的完整处方信息将在FDA药品数据库(Drugs@FDA)中公布。
安全性与有效性
芦卡帕尼的疗效验证基于TRITON3临床试验(试验编号：NCT02975934)。该试验为随机、开放标签设计，其开展目的是确证2020年加速批准适应症的临床获益。
试验共入组405例转移性去势抵抗性前列腺癌患者，其中302例携带BRCA基因突变，103例携带ATM基因突变。入组患者需满足既往接受过雄激素受体通路抑制剂(ARPI)治疗后疾病进展，且在去势抵抗阶段未接受过化疗的条件。
入组患者按照2:1的比例随机分为两组：
试验组：接受芦卡帕尼治疗。
对照组：接受医生选择的治疗方案，包括患者既往未使用过的雄激素受体通路抑制剂(恩杂鲁胺或醋酸阿比特龙)，或多西他赛化疗。
随机分组过程根据患者的体能状态、是否存在肝转移以及基因突变类型(BRCA1突变、BRCA2突变或ATM突变)进行分层。所有患者均需通过雄激素剥夺治疗或既往手术去势，维持睾酮处于去势水平。
该试验的主要疗效终点为经独立放射学评估的影像学无进展生存期(rPFS)，分别在BRCA基因突变患者人群和总入组人群中进行统计；总生存期(OS)为次要疗效终点。
审批相关程序
本次审批过程采用了审评辅助工具，该工具由申报方自愿提交，旨在协助FDA提升审评效率。FDA最终比预定目标审批日期提前1个月批准了该适应症申请。
