美国食品药品监督管理局批准扩大亚叶酸钙（Wellcovorin）片剂的用途，用于治疗经确认存在叶酸受体1基因变异的成人及儿科脑叶酸缺乏症（CFD-FOLR1）患者。
此项行动体现了该机构致力于加速疗法开发并扩大治疗选择的承诺，包括为那些有严重疾病且未满足需求的患者提供帮助。亚叶酸钙是首个用于治疗这种罕见遗传性疾病——脑叶酸缺乏症的药物。
批准依据与疾病背景
该批准基于对该主题已发表文献的系统性回顾，包括包含患者层面信息的已发表病例报告，以及机制性数据。脑叶酸缺乏症是一种影响叶酸（一种对大脑健康至关重要的维生素）进入大脑的神经系统疾病。患有CFD-FOLR1的患者常出现严重的发育迟缓、运动障碍、癫痫发作及其他严重的神经系统并发症。
FDA局长MartyMakary医学博士、公共卫生学硕士表示："今天的批准对于因FOLR1变异导致脑叶酸转运缺陷的患者而言，是一个重要的里程碑。这是一种罕见的遗传性疾病，直到今天才拥有FDA批准的治疗方案。此项行动可能使部分患有FOLR1相关脑叶酸转运缺陷并伴有自闭症特征的发育迟缓患者受益。"
合作更新药品说明书
FDA与Wellcovorin的新药申请持有人GSK合作，共同更新了药品说明书，纳入了确保该药物在患有CFD-FOLR1的成人和儿科患者中安全有效使用所必需的关键科学信息。
FDA药物评估与研究中心代理主任TracyBethHoeg医学博士、哲学博士表示："批准亚叶酸钙用于治疗FOLR1相关的脑叶酸转运缺陷（CFD-FOLR1），展现了FDA致力于在坚持相同批准证据标准的同时，快速识别针对超罕见疾病有效疗法的承诺。这也提供了一个很好的范例，说明当产品被证明与疾病的自然史相比能提供明确的临床获益时，观察性或'真实世界'证据如何能够促成FDA的批准。"
可能的不良反应
与亚叶酸钙相关的可能副作用包括瘙痒、皮疹、荨麻疹、呼吸困难、寒战以及体温调节受损。过敏反应是一种需要立即就医的严重副作用。
