2025年12月8日，赛雷诺科学公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其核心候选药物CS1用于治疗肺动脉高压(PAH)的Ⅱb期临床试验启动。FDA的这一决定，使赛雷诺科学公司得以推进临床试验进程，计划于2026年第二季度完成首例患者入组(FPI)，并预计在2028年第四季度获取顶线数据，具体时间将取决于患者入组进度。此次获批是基于此前与监管机构的建设性沟通，同时也依托于ⅠIa期研究中观察到的良好安全性、耐受性，以及具有潜力的疾病改善信号。此外，CS1已获得美国孤儿药资格认定及快速通道资格认定。
关于Ⅱb期临床试验的正式名称
该Ⅱb期临床试验的正式名称为："一项Ⅱb期、双盲、随机、安慰剂对照、剂量探索研究，旨在评估在标准治疗基础上联用CS1对比安慰剂治疗肺动脉高压(PAH)的疗效与安全性/耐受性"。这是一项全球多中心临床试验，计划入组约126例接受稳定背景治疗的肺动脉高压患者。在治疗前36周，受试者将被随机分配，接受两种剂量水平之一的每日一次CS1胶囊给药，或匹配的安慰剂治疗。
第36周时，所有受试者将重新随机分组：初始接受CS1治疗的患者，将继续原剂量治疗或转为安慰剂治疗；初始接受安慰剂治疗的患者，则将被分配至其中一个CS1剂量组。该试验设计确保所有受试者在试验过程中均有机会接受活性药物治疗，同时能够在更大规模的对照试验中，进一步验证CS1此前显现的疾病改善信号。此后，所有受试者将进入第二阶段治疗及随访期。整个研究周期为60周，包含筛查与随访阶段。
研究的核心终点
研究的核心终点包括第36周时通过右心导管检查评估的肺血管阻力(PVR)变化、第36周时6分钟步行距离的改变；次要终点涵盖心功能指标、生物标志物变化、临床恶化事件、患者报告结局及药物代谢动力学等多项评估内容。该剂量探索试验预计将在美洲、欧洲及南美洲的10-12个国家开展，研究中心数量约为65个。
关于肺动脉高压(PAH)
肺动脉高压是一种罕见、进行性、危及生命的疾病，其特征为肺动脉血压异常升高，可导致右心衰竭，最终引发患者过早死亡。目前的标准治疗手段以症状控制为主，临床上仍存在巨大未被满足的医疗需求，亟需能够改变疾病进程、改善长期预后的疾病改善疗法。
关于CS1
CS1是一款口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDACi)，正被开发为耐受性良好的肺动脉高压疾病改善疗法，且具有良好的安全性特征。其作用机制为表观遗传调控，可靶向作用于血管重构、纤维化及炎症等核心致病环节。在早期临床研究中，CS1已展现出疾病改善潜力，目前正作为标准治疗的联合用药进行研发，有望为存在高度未满足医疗需求的患者带来预后改善。该药物已在美国及欧盟均获得孤儿药资格认定，并于2025年8月被美国FDA授予快速通道资格认定，充分彰显其在治疗严重疾病方面的潜在价值。
CS1具有同类首创(first-in-class)药物潜力，目前处于Ⅱ期临床研发阶段。
CS014是一款具有疾病改善潜力的新化学实体，在Ⅰ期临床试验中展现出良好的安全性与耐受性。作为一款组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其作用机制为多靶点表观遗传调控，有望针对特发性肺纤维化等存在高度未满足医疗需求的罕见心血管及肺部疾病的潜在病理生理机制发挥治疗作用。
