盐酸帕唑帕尼

盐酸帕唑帕尼是一种抑制血管生成的多靶点酪氨酸激酶抑制剂, 2009年10月19日由FDA 批准上市,用于晚期肾癌的治疗。这是自2005年以来第六个获批治疗肾癌的药物。2012年4月26日FDA批准用于既往接受化疗的晚期软组织肉瘤患者的治疗。

盐酸帕唑帕尼的安全性和有效性已经在一项包含了435名患者的研究中进行了评估，该研究对这些患者的无进展性存活的时间长度（从被纳入研究后至肿瘤再次开始生长或患者死亡前）进行了检查，接受Votrient治疗的患者的无进展性存活平均为9.2个月，而未接受该药治疗的患者则为4.2个月。经证实，与安慰剂对照组相比，该药可以将肿瘤继续生长或患者死亡的风险降低54%，具有快速明显的肿瘤抑制作用和较高的安全性。

软组织肉瘤是一种源于肌肉、脂肪、纤维组织和其他组织的恶性肿瘤 。盐酸帕唑帕尼作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂对包括肾癌在内的几种肿瘤均有活性, 可干扰血管生成，其毒性较小且药代动力学性质良好，且该适应症使Votrient（帕唑帕尼）被授予孤儿药地位。软组织肉瘤是一种罕见的癌症，有很多亚型，在美国每年约有10,000例。超过20种亚型的肉瘤被纳入中临床试验中，这些试验结果导致了Votrient（盐酸帕唑帕尼）的批准。

一项Ⅱ期研究纳入142例复发或难治性STS(平滑肌肉瘤、脂肪细胞STS、滑膜肉瘤和其他类型STS)患者,给予帕唑帕尼治疗,发现除了脂肪细胞STS,帕唑帕尼对其他类型STS均有抗癌活性。结果显示,在平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤和其他类型STS患者中,分别有38%、46%和36%的患者主要终点无进展生存期(PFS)达12周。最常见的不良事件包括疲劳(35.9%)、高血压(39.4%)和腹泻(28.9%)。