恩曲替尼是一款广谱抗癌药,这也是全球第三款“广谱抗癌药”,主要用于成人转移性ROS1阳性非小细胞肺癌以及成人、12岁及以上儿童NTRK基因融合阳性实体瘤的治疗。恩曲替尼的研发厂家为美国历史最久的生物技术公司——美国基因工程技术公司,简称基因泰克。
美国基因泰克的恩曲替尼治疗效果:
恩曲替尼是一种新型、可口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),靶向治疗携带NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤,是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性CNS疾病具有疗效的TRK抑制剂,并且没有不良的脱靶活性。
对于NTRK融合的患者来说,54位患者使用恩曲替尼治疗后有31位患者肿瘤明显缩小,客观有效率57%,其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%,12位有脑转移的患者有效率50%;也就是说,恩曲替尼在脑转移患者的治疗中也有不错的治疗效果。
在官方公布的数据中,恩曲替尼在TRK融合癌患者中的总缓解率ORR为57%,其中完全缓解(肿瘤全部消退)的患者有7.4%。对于特定的人群,恩曲替尼的无进展生存率能达到100%,比如在研究中4例TPR-NTRK1融合的患者,肿瘤全部缩小。
美国基因泰克的恩曲替尼在多项肿瘤治疗的临床试验中都发挥了积极的治疗效果,有效降低了患者的疾病进展风险,为一些特定基因突变的患者带来了新的希望。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年06月05日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=218550