地拉罗司(恩瑞格)对铁质积聚的疗效

 地拉罗司(Deferasirox)是一种口服铁螯合剂，FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），地拉罗司来自诺华制药。之后FDA批准扩大地拉罗司适应症，治疗非输血依赖性地中海贫血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，NTDT）导致的慢性铁过量，地拉罗司成为首个治疗该适应症的药物。

一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用地拉罗司（恩瑞格，Deferasirox）的安全性及疗效，研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司（恩瑞格，Deferasirox）使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d。

共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。28名患者死亡，但均与地拉罗司（恩瑞格，Deferasirox）治疗无关。

此项试验结果表明，地拉罗司（恩瑞格，Deferasirox）可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI,且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。