泊马度胺为美国Celgene公司开发的第3代免疫调节剂(IMiD),在结构方面上可以说是前两代免疫调节剂的集大成体,不仅比前两代的免疫调节剂的药理活性更好,而且较前两代拥有更小的毒性以及更加优秀的耐受性。在2013年2月,FDA就已经批准泊马度胺用于已接受两种及以上药物治疗后,疾病仍处于进展状态多发性骨髓瘤患者的临床治疗;不仅如此,泊马度胺近几年斩获了一个最具历史性突破的适应证重磅品种——卡波西肉瘤!其他在研的临床适应症还有骨髓纤维化、脑癌、硬皮病等。
一项I期临床研究分别以1、3、4、5mg/d泊马度胺口服治疗38例复发/难治性多发性骨髓瘤,持续4个周期,上述患者入组前接受过硼替佐米、来那度胺等多种药物治疗。研究结果显示,22例患者因疾病进展或轻微缓解需联合地塞米松治疗,16例患者获得轻微缓解或以上疗效,其部分缓解率、完全缓解率分别达到21.1%、2.6%,中位持续缓解时间、无进展生存期、总生存期分别达到4.6个月、4.6个月、18.3个月。
由此可见,泊马度胺的疗效是十分优秀的。Lonial 博士说道,pomalidomide 对于来那度胺和硼替佐米治疗失败的患者具有活性,这是令人印象深刻的。 “大约有 1/ 3 的患者达到部分反应或更好的反应,几乎半数患者获得分子反应或更好反应,治疗可延长缓解持续时间并提高生存。这对患者而言是非常重要的一步。”
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956