司美替尼是什么药物？

司美替尼是什么药物？司美替尼2020年4月在美国获批上市，商品名：Koselugo，主要的适应症就是治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。使用司美替尼后患者的神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩也能有效的减轻患儿的身体疼痛，为患儿的治疗带来了新的希望。

司美替尼（Koselugo）的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

司美替尼也是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物，早在2018年司美替尼（Koselugo）就被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗NF1。

作为一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，司美替尼（Koselugo）可参与治疗的疾病还有很多，目前对于它的研究也在不断深入展开，与靶向，与免疫，与放疗、与化疗，研究方向呈现多$化。相信在不久的将来，司美替尼还将用于更多疾病的治疗。

以上就是司美替尼的药物介绍，希望对您有所帮助。

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