FDA批准帕唑帕尼(Pazopanib)用于治疗晚期软组织肉瘤

2012年4月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准帕唑帕尼(Pazopanib)用于治疗既往接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者。软组织肉瘤是一种起源于肌肉、脂肪、纤维组织及其他组织的癌症。

帕唑帕尼(Pazopanib)是一种口服片剂，其作用机制是干扰血管生成，即实体瘤生长和存活所需的新生血管的形成过程。

软组织肉瘤是一种罕见的癌症，具有多种亚型，在美国每年约有10,000例新发病例。在支持帕唑帕尼(Pazopanib)获批的临床试验中，纳入了超过20种肉瘤亚型。该药物未被批准用于治疗脂肪细胞性软组织肉瘤和胃肠道间质瘤。

FDA药物评价与研究中心血液与肿瘤产品办公室主任RichardPazdur医学博士表示：“软组织肉瘤是一组多样化的肿瘤，帕唑帕尼(Pazopanib)获批用于这一大类肿瘤是几十年来首次。由于患者数量有限且肉瘤亚型众多，肉瘤药物的开发尤其具有挑战性。”

帕唑帕尼(Pazopanib)的安全性和有效性

帕唑帕尼(Pazopanib)的安全性和有效性在一项针对369名既往接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者的单次临床研究中得到评估。患者被随机分配接受帕唑帕尼(Pazopanib)或安慰剂治疗。该研究旨在测量患者在没有癌症进展的情况下存活的时间长度（即无进展生存期）。接受帕唑帕尼(Pazopanib)治疗的患者的中位无进展生存期为4.6个月，而接受安慰剂的患者为1.6个月。

重要安全信息

接受帕唑帕尼(Pazopanib)治疗的患者中最常见的副作用包括疲劳、腹泻、恶心、体重减轻、高血压、食欲减退、呕吐、肿瘤疼痛和肌肉疼痛、发色改变、头痛、味觉扭曲、呼吸急促和皮肤颜色改变。

帕唑帕尼(Pazopanib)带有黑框警告，提醒患者和医疗专业人员注意潜在的肝损伤风险，该风险可能致命。应监测患者的肝功能，如果肝功能下降，则应停止治疗。

帕唑帕尼(Pazopanib)针对此适应症获得了孤儿药资格认定。孤儿药资格授予用于治疗在美国患病人数少于200,000人的疾病的药物。帕唑帕尼(Pazopanib)于2009年10月首次获批用于治疗晚期肾癌。