白血病治疗用药普纳替尼效果如何？

普纳替尼为新一代酪氨酸激酶抑制剂，对BCR-ABL阳性白血病有显着疗效，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)，甚至在对第一、二代酪氨酸激酶抑制剂出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。

普纳替尼适用于对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)，那白血病治疗用药普纳替尼效果如何？

在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价普纳替尼的安全性和有效性。所有参加者用普纳替尼治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR，在分析时尚未达到MCyR的中位时间。

在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定普纳替尼的有效性。

普纳替尼的研究结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月；和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。

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