Beat AML临床试验表明，精准医疗有望用于治疗急性髓系白血病

发表在《自然医学》上的一项研究显示，在Beat AML Master临床试验中，精准医疗对急性髓系白血病（AML）患者的疗效优于标准化疗。

概述

总的来说，该试验表明，在选择疗法之前7天内接受样本，就可以进行AML的精确医疗策略，这使得患者和医生能够迅速将基因组数据纳入治疗决策中，而不会增加早期死亡或对总生存期（OS）产生不利影响。

俄亥俄州立大学白血病研究主任John C. Byrd说：“该试验表明，将治疗最多推迟7天是可行和安全的，与选择标准疗法的患者相比，选择精确医疗方法的患者早期死亡率更低，总生存期更高。这项以病人为中心的试验表明，我们可以让某些患者摆脱已经被我们使用了40年的化疗，这些患者对化疗无反应或者无法承受化疗的恶劣副作用，并为他们提供更适合他们个人情况的疗法。”

试验设计

Beat AML试验还在进行中，研究人员前瞻性地招募了60岁或以上的未经治疗的AML患者，目的是在收到样本后7天内，选择疗法之前，提供细胞遗传学和突变数据，然后根据优势克隆将治疗分配给子试验。总共有487名疑似AML患者被纳入试验，395名患者被认为有资格进行分析。

参与者的中位年龄为72岁（范围60-92岁）。总体而言，374名患者（94.7%）在7天内完成了基因和细胞遗传学分析，并被集中分配到Beat AML子试验中，而224名（56.7%）被纳入Beat AML子试验。其余171名患者选择接受标准疗法（n=103）、研究性疗法（n=28）或姑息治疗（n=40）。另外，9例患者在分配疗法前死亡。

Beat AML亚试验和接受标准疗法（用阿糖胞苷[cytarabine] + 柔红霉素[daunorubicin][7 + 3或等效物]或低甲基化药物诱导）的患者之间，人口学、实验室和分子特征没有显著差异。

试验结果

Beat AML子试验的患者30天死亡率更低，OS明显更长，相比于选择接受标准疗法的患者。参与Beat AML试验的患者的中位OS为12.8个月，而选择标准疗法的患者为3.9个月。

到目前为止，该试验已经在16个癌症中心筛查了1000多名患者。此处展示的数据代表2016年11月17日至2018年1月30日期间登记的患者。

总结

试验负责人、白血病和淋巴瘤协会（LLS）主席兼首席执行官Louis J. DeGennaro博士说：“这项试验正在显著改变我们看待AML治疗的方式，表明精准医疗，即在正确的时间给予正确的患者正确的疗法，可以改善这种致命血癌患者的短期和长期治疗结果。此外，Beat AML已被证明是一种可行模式，值得其他癌症临床试验效仿。”

最近，LLS启动了Beat COVID试验，该试验利用Beat AML试验的基础架构，快速转向治疗感染了新冠病毒（COVID-19）的血癌患者。该试验正在测试阿卡替尼（acalabrutinib，Calquence），该药目前已被批准用于治疗多种血癌。该试验对所有类型的血癌患者开放。

此外，LLS还计划以Beat AML试验为模型进行其他精准医疗试验，包括LLS PedAL，一项针对复发性急性白血病儿童的全球精准医疗试验，目前有望于2021年夏季启动，以及Stop MDS，一项针对骨髓增生异常综合征患者的主试验。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/beat-aml-master-clinical-trial-shows-promise-for-precision-medicine-in-the-treatment-of-aml