去纤苷治疗效果怎么样？

去纤苷治疗肝小静脉闭塞病的治疗效果：

Richardson等首先探索了其在HSCT后H肝静脉闭塞病治疗中的应用，该研究纳人了19例肝静脉闭塞病患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗肝静脉闭塞病的有效性。

另外，FDA批准去纤苷强调了去纤苷对儿童和成人的重要性，这是该干细胞移植这种罕见且常常致命的并发症的首个也是唯一被证实的治疗方法。

去纤苷是一项临床意义重大的治疗进展，因为它对患者是一种潜在的治愈性干预措施与肝静脉闭塞病，这可能挽救一个疗程的生命。

去纤苷的FDA批准得到了三项临床研究的有效性数据的支持，这些研究对肝移植术后伴有肾或肺功能障碍的肝静脉闭塞病患者，每6小时使用去纤苷 6.25mg/kg。

去纤苷支持批准的安全性基于临床开发项目中176名患者接受去纤苷治疗的HSCT后出现肾脏和/或肺功能障碍的肝静脉闭塞病治疗的数据。

去纤苷治疗最常见的不良反应（发生率 10％且与因果关系无关）为低血压（低血压），腹泻，呕吐，恶心和鼻出血（鼻出血）。

去纤苷最常见的严重不良反应（发生率5％独立于因果关系）是低血压（11％）和肺泡出血（7％）。

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