瑞复美在治疗骨髓异常综合症这方面效果如何？

瑞复美（来那度胺）属于一种免疫调节药物（immunomodulatorydrug, IMiD），由新基公司研发而成，在国内正式上市的时间是2013 年 1 月，被获批与地塞米松联合用于至少接受过一次治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 此前在2005年，瑞复美也获得了美国 FDA 批准上市，初始主要用于治疗骨髓增生异常综合征所致的贫血。结合临床既往研究结果来看，瑞复美在治疗骨髓异常综合症这方面效果还是比较理想的。

从瑞复美的作用机制来看，其对骨髓异常综合症产生的作用主要体现在以下几个方面：一是抑制肿瘤坏死因子α，二是白介素-6和IL-12诱导Caspase-8介导的凋亡，三是抑制细胞黏附和血管生成，四是通过诱导白介素-2干扰素г刺激T和NK细胞增殖，五是抑制Akt磷酸化。

 据此，它还有可能抑制恶性克隆细胞增殖，促进其凋亡的效果，临床数据调研有此药列入MDS治疗的结果。

很多病人听闻此药都很关心药物的疗效问题，对比了几组病例试验结果得出：

1.对于MDS-5q综合症(其一类型)瑞复美治疗能取得细胞遗传学缓解，部分患者缓解持续的时间更长。但是即使这些完全缓解的病人，应用更加敏感的检测方法，仍然可以检测到5q-细胞的存在。

2.对于非5q综合征的MDS病人也有效果，同样是临床二期的数据，瑞复美对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。主要毒副作用还是中性粒细胞减少与血小板减少问题。

3.除了低危，中危的MDS病人，瑞复美治疗高危MDS也是存在一定疗效的。

对于瑞复美（雷利度胺）能否根除恶性克隆造血干细胞的问题，答案是不能有效根除。此药对于MDS是有治疗价值的，但治疗的疗效可能与中性粒细胞和血小板减少程度有关，这是一个治疗的难点，也需要引起安全性的足够重视，这也是影响到病人生存质量以及并发症风险高的因素。