舒尼替尼(索坦)是由美国辉瑞公司研发的口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂,它是目前已知的作用靶点最多的靶向抗肿瘤药物之一,2006年1月美国食品药品管理局(FDA)批准用于治疗转移性肾细胞癌和不能耐受或伊马替尼治疗失败的转移性胃肠道间质瘤。适应症还包括不可切除的,转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤(pNET)的成年患者,那么,胰腺神经内分泌瘤患者使用舒尼替尼(索坦)可以活多久?
一项随机、安慰剂对照Ⅲ期临床试验表明,口服酪氨酸激酶抑制剂舒尼替尼(索坦)(索坦)可使进展期胰腺神经内分泌瘤(PNET)患者的中位无进展生存时间从5.5个月延长至11.4个月。
这项试验由法国Beaujon医院的Eric Raymond博士及其同事完成,从11个国家42个中心纳入171例患者,并将其随机分成口服37.5 mg/日的舒尼替尼(索坦)治疗组和安慰剂对照组。2009年2月,数据和安全监测委员会发现在已随机入组的154例患者中,安慰剂组大量患者发生死亡和严重不良事件,该研究随即中止。共计44例舒尼替尼(索坦)组患者和59例安慰剂组患者被纳入本研究分析中。舒尼替尼(索坦)治疗的中位时间为4.6个月,安慰剂为3.7个月。接受舒尼替尼(索坦)治疗超过1年的患者有19例 (22%),安慰剂组为4例(5%)。
结果显示,舒尼替尼(索坦)组的疾病进展风险比为0.42(P<0 .001),舒尼替尼(索坦)组和安慰剂组的6个月无进展生存率分别为71.3%和43.2%,患者死亡人数分别为9例(10%)和21例(25%),舒尼替尼(索坦)死亡风险比为0.41 (P=0.02)。舒尼替尼(索坦)组8例患者证实有肿瘤应答(2例为完全应答,6例为部分应答),客观应答率为9.3%。安慰剂组未见客观应答。
舒尼替尼(索坦)能抑制多个受体酪氨酸激酶(RTK),其中某些受体酪氨酸激酶参与肿瘤生长、病理性血管形成和肿瘤转移的过程。舒尼替尼(索坦)是多靶点靶向药,其为胶囊剂,内容物为黄色至橙色的颗粒,其可以用于多种癌症的治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2021年8月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021938