鲁索替尼的治疗效果怎样？

患者最关注的就是药物的效果，只要对患者有用的药才是好药。鲁索替尼的疗效在近期的多例病例数据报告里取得了可观的成果，对于缓解病情来说，鲁索替尼可以作为首选治疗。鲁索替尼降低了疾病负荷，改善了患者的生活质量。今天咱们就来详细了解一下鲁索替尼的治疗效果怎样？

一项临床研究（ n = 219） 将患有中危-2或高危原发性骨髓纤维化（MF） 患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组，研究患者的主要终点和关键次要终点分别是在第 48 周和24 周脾体积（ 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估） 减少≥35％ 的患者百分率。一组接受口服鲁索替尼15～20mg bid 治疗（ n = 146） ，另外一组接受阳性对照药物（n=73） 。这是研究内容和方法。

试验的结果很清楚的显出了，24 周后，脾脏体积较基线减少 35％ 以上的患者比例治疗组为 31.9％ ，而对照组为 0％ （ P ＜ 0.0001）；一段时间后，48 周后，脾脏体积较基线减少 35％ 以上患者比例治疗组为28.5％ ，而对照组为 0％ （ P ＜ 0.0001）。除了这些数据，还显示，服用鲁索替尼也可以减缓患者的整体症状，可以明显的改善患者的生活质量。

国外已经有很多患者选择鲁索替尼了，在国外临床使用的效果鲁索替尼也是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用鲁索替尼的治疗32个月后，患者的总体生存率达69％。PMF患者使用鲁索替尼长期的药物治疗之后，显示患者肿大的脾脏缩小，而且减轻了与PMF相关的临床症状。捷恪卫磷酸鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，鲁索替尼有望改变患者的治疗现状，为患者带来更多希望。鲁索替尼是一种抑制剂，是非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，鲁索替尼通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。

在国内，鲁索替尼已经获得中国CFDA批准，适用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）患者、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）患者，或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。在国外美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）的患者。

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