泊马度胺是一种什么样的药品？

泊马度胺是一种什么样的药品？泊马度胺是一种沙利度胺的类似物，具有抗肿瘤活性，是新一代的免疫调节剂。泊马度胺于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于至少经过两种治疗无效（包括来那度胺和硼替佐米）和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤（MM）患者。

泊马度胺Ⅲ期的临床试验是关于RRMM常用的挽救疗法，即高剂量地塞米松（HiDEX）和泊马度胺联用低剂量地塞米松的对比研究，一项多中心、非盲、随机的临床试验（MM-003）显示：455例RRMM患者中302例给予泊马度胺联用低剂量地塞米松方案，泊马度胺4mg（第1天至第21天/28d）；地塞米松40mg（第1、8、15、22天/28d），另外153例患者给予HiDEX方案（地塞米松40mg，第1天至第4天、第9天至第12天、第17天至第20天/28d）；若患者年龄大于75岁则地塞米松剂量调整为20mg。治疗均持续至疾病恶化或不良反应不能耐受时。其中给予HiDEX的患者在疾病进展时给予泊马度胺+/-LoDEX。主要研究终点为PFS，关键次要研究终点是OS，中位随访时间为10个月。

结果显示，泊马度胺联用低剂量地塞米松方案相对于高剂量地塞米松方案的中位PFS（4.0个月比1.9个月）和中位OS（12.7个月比8.1个月）明显延长；不良反应主要为粒细胞减少（48%比16%）、贫血（33%比37%）、血小板减少（22%比26%）、发热（27%比23%）等。