Regorafenib治疗胃肠道间质瘤患者疗效如何？

Regorafenib瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，可靶向作用于肿瘤生成、肿瘤血管发生和肿瘤微环境的维持。此前，Regorafenib瑞戈非尼已在全球90余个国家获批用于转移性结直肠癌的治疗，70多个国家获批用于转移性消化道间质肿瘤（GIST）的治疗。

那Regorafenib瑞戈非尼治疗胃肠道间质瘤患者疗效如何？

关键III期GRID（GIST–瑞戈非尼用于进行性疾病）试验表明在患转移性或无法切除的GIST并且曾接受甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗的患者中，瑞戈非尼加最佳支持护理（BSC）与安慰剂加BSC相比统计学显著性改善无进展生存（PFS）（HR=0.27 [95% CI 0.19-0.39]，p<0.0001），瑞格非尼组的中位PFS为4.8个月，而安慰剂组中为0.9个月（p<0.0001）。计划的中期分析时，基于最终分析中全部事件的29%，总生存期无统计学显著性差异，在通过中心审核评估为疾病进展时，进行研究揭盲，经研究者慎重考虑后，给所有患者提供机会接受瑞格非尼治疗，随机化至安慰剂组的56名（85%）患者和随机化至瑞格非尼组的41名（31%）患者接受开放标签的瑞格非尼。

临床试验中，接受Regorafenib瑞戈非尼治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者对比，最常见药物相关不良事件（≥20%）有衰弱/疲劳、手-足皮肤反应（HFSR）、腹泻、食欲减退和摄食量减少、高血压、粘膜炎、发声困难、感染、疼痛（未另行说明）、体重减轻、胃肠和腹部疼痛、皮疹、发热和恶心。接受Regorafenib瑞戈非尼的患者中最严重的不良药物反应有肝毒性、出血和胃肠穿孔。美国Stivarga标签中有一个加框警告，陈述了肝毒性风险。