2017年9月1日,美国食品和药物管理局批准gemtuzumab ozogamicin用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病(AML),并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成人和2岁以上儿科患者的AML。gemtuzumab ozogamicin可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的AML成人或作为某些成人和儿科患者的独立治疗。
gemtuzumab ozogamicin治疗白血病患者的疗效如何?
在一项纳入271位新诊断出CD33阳性AML患者的临床试验中,gemtuzumab ozogamicin与化疗药物联用治疗成人AML患者的安全性和有效性得到了验证。研究中患者被随机分为两组,第一组进行gemtuzumab ozogamicin与柔红霉素和阿糖胞苷联用治疗,第二组仅用柔红霉素与阿糖胞苷治疗。试验从开始日期起,测定了“无事件生存期”,即患者没有发生特定并发症的生存时间,包括治疗无效、疾病反复或死亡。第一组患者的中位无事件生存期为17.3个月,第二组患者则为9.5个月,说明给予gemtuzumab ozogamicin与柔红霉素和阿糖胞苷联用治疗后患者的无并发症生存期更长。
gemtuzumab ozogamicin单独治疗的安全性和有效性在两个不同的试验中得到了验证。第一个试验纳入了237名新诊断出的AML患者,这些患者不能耐受或者拒绝接受大剂量化疗。患者随机分为两组,一组接受gemtuzumab ozogamicin治疗,一组接受最佳支持治疗。试验测定了“总体生存时间”,即患者从试验开始后的生存时间。第一组患者的中位总体生存时间为4.9个月,第二组为3.6个月。第二个试验是一项单臂试验,纳入了57名经历过一次疾病复发的CD33阳性AML患者。患者接受了一个疗程的gemtuzumab ozogamicin。试验测定了达到完全缓解的患者人数。gemtuzumab ozogamicin治疗后,有26%的患者达到了完全缓解,中位持续时间为11.6个月。