瑞戈非尼治疗胃肠道间质瘤的效果怎样？

2013年2月25日，美国食品药品办理局（FDA）同意瑞戈非尼新适应症，用于不能经过手术切除以及运用其它已上市药物医治无效的晚期胃肠道间质瘤（GIST）病人医治。

那么，瑞戈非尼治疗胃肠道间质瘤的效果怎样？

瑞戈非尼治疗胃肠道间质瘤的治疗效果：

研究评价了瑞戈非尼在至少经伊马替尼和舒尼替尼治疗的转移性或不可切除性胃肠道间质瘤（GIST）患者中的治疗作用和安全性。

从2011年1月4日至8月18日，共有240例患者接受检查，199例患者随机接受瑞戈非尼（n=133） 或安慰剂（n=66）治疗。患者均由组织学确诊为转移性或不可切除的胃肠道间质瘤，至少接受过伊马替尼和舒尼替尼治疗。所有患者接受最佳的支持治疗，并以2:1比例随机分为两组系统进行随机化，以CORRECT相同方案分别接受口服瑞戈非尼每天160 mg或安慰剂治疗。每4周为一周期，前3周进行上述治疗。

结果显示，BICR分析显示瑞戈非尼治疗组中位PFS为4.8个月，安慰剂治疗组则为0.9 个月。在病情进展后，研究人员发现安慰剂组共有56例患者（85%）转入瑞戈非尼治疗组。

胃肠道间质瘤（GIST）对传统放射治疗和化学治疗均不敏感，随着新型分子靶向药物的出现，GIST的治疗取得了巨大进步。但对于接受现有已获批治疗但仍发生疾病恶化的GIST患者，还缺乏其他有效的治疗。GRID研究证明瑞戈非尼用于经甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗后发生疾病进展的GIST患者中，与安慰剂相比能够显著改善无进展生存期（PFS）。