
靶向药ONC201(Dordaviprone)可在上市国家的医院或者是药店中购买到,未上市国家购药需要通过海外渠道获取。
ONC201目前尚未在中国国家药品监督管理局正式注册获批。因此,无法通过国内医院的药房或正规零售药店等常规渠道购买,可参考以下几种渠道:
1、海外就医:患者可前往ONC201上市国家,在当地医院就诊获取医疗处方后可在医院药房或者是药店中获取药物。
2、医疗服务机构:国内的医疗服务机构可能帮助患者购买到国内暂时未上市的药物,可咨询是否能够帮助购买到ONC201。
ONC201适用于治疗弥漫性中线胶质瘤,且必须满足以下所有条件:
肿瘤类型:弥漫性中线胶质瘤。
基因突变:肿瘤样本检测确认存在H3K27M突变。这是用药的绝对前提和患者筛选标准。
疾病状态:在先前的治疗后,疾病出现进展。
年龄:1岁及以上的成人及儿童患者。
限制:目前尚不清楚ONC201在1岁以下儿童中的安全性和有效性。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
在1岁及以上携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患儿中的安全性和有效性已确立。尚未确立在1岁以下儿科患者中的安全性和有效性。
基于动物研究及其作用机制,ONC201在给孕妇服用时可对胎儿造成伤害,导致胚胎-胎儿死亡、生长改变和结构异常,应告知孕妇对胎儿的潜在风险。
目前尚不清楚ONC201是否会进入人乳,由于可能对母乳喂养的婴儿造成严重不良反应,建议女性在治疗期间及末次给药后1周内不要哺乳。
在临床研究中,65岁及以上患者数量不足,无法确定他们与年轻患者的反应是否不同。
靶向药ONC201(Dordaviprone)的特殊人群用药指南不完整,详情可参考药物说明书。
参考资料: Durgs说明书更新于2025年8月12日,Durgs说明书网址:https://www.drugs.com/pro/modeyso.html
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