目前,艾曲波帕已获全球100多个国家批准,用于慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者血小板减少症的治疗,同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。与现有治疗血小板减少症药物比较,艾曲波帕是可以口服给药的治疗血小板减少症的药物,安全性高。今天咱们就来了解一下艾曲波帕作用效果。
根据新英格兰杂志发表的艾曲波帕治疗血小板低下丙肝患者的临床治疗数据,艾曲波帕对血小板在20-70×109/L的丙肝患者,口服4周,每天75mg,95%患者血小板能超过100×109/L,53%甚至能超过200×109/L,而对于同时服用安慰剂的患者,血小板基本上没有任何变化。这个结果说明艾曲波帕对于提升丙肝患者的血小板有非常强的效果。同时,在国内医生指导下服用艾曲波帕的患者,血小板都有明显提升,绝大多数都能在一个月内恢复到正常水平,这说明艾曲波帕提升血小板的效果非常确切,也非常适合中国患者。
当其他治疗方法无效时,艾曲波帕也用于治疗患有严重再生障碍性贫血(SAA)的成年人。艾曲波帕的作用是增加体内血小板的产生。总体而言,44名患者(38%)在中位时间15天后获得血小板反应(95%CI,7-28天)。与其他亚组相比,淋巴组织增生性疾病合并ITP患者血小板反应率明显更低、反应时间明显更长,但在获得反应后的反应持续时间没有显著差异。Al-Nawakil等报道了4例危及生命的ITP病例,患者同时被诊断为B细胞非霍奇金淋巴瘤,主要应用罗米司亭进行治疗。
所有患者都获得了缓解,说明罗米司亭治疗可以克服危及生命的ITP,最终推迟脾切除和/或限制严重免疫受损患者的类固醇的使用,并减少巨核细胞系化疗毒性。Paul等(2019)招募了24名慢性淋巴细胞白血病或SLL合并血小板计数<50×109/L的患者接受艾曲波帕治疗,ORR为54%(13/24,其中9名获得CR)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027