鲁索替尼治疗骨髓纤维化效果怎么样呢？

鲁索替尼是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗，在临床的治疗效果得到了有效的验证。今天咱们就来详细看一下鲁索替尼治疗骨髓纤维化有多大疗效呢？

COMFORT-I 和 COMFORT-II两个试验用于评估鲁索替尼在MF（原发性MF、真性MF或原发性血小板增多症后的MF）患者中的效果。试验结果显示，无论是否存在JAK2V617F突变或疾病亚型，鲁索替尼组患者的脾脏体积较基线水平明显减少35%以上。两组在24周、48周时达到35%以上脾脏缩小比例分别为41.9%和28.5%。

无论是否有JAK2V617F突变，鲁索替尼的效果不受影响。为期3年的随访数据显示，鲁索替尼能显著维持脾脏缩小的效果。与安慰剂相比，鲁索替尼能快速并显著改善症状，症状总分改善＞50%的患者比例分别为46%VS 5%。3年的随访数据显示，与安慰剂相比，鲁索替尼能显著的、快速的、持久的改善患者生存质量（QoL）。

鲁索替尼治疗骨髓纤维化，97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩，且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明，这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量，而且与最佳治疗相比，应用鲁索替尼可降低约56%的死亡风险。另外，使用鲁索替尼治疗，贫血的发生常见于前8~12周，但在治疗过程中新发3/4级贫血患者症状负荷减低和脾脏缩小程度与那些未发生鲁索替尼治疗相关贫血患者没有差别，鲁索替尼治疗相关3/4级贫血的处理是红细胞输注，国外有加用达那唑或EPO的报道。