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尼达尼布效果怎样呢?

作者
医学编辑小郑
阅读量:105
2020-04-14 12:29

肺纤维化是以成纤维细胞增殖及大量细胞外基质聚集并伴炎症损伤、组织结构破坏为特征的一大类肺疾病的终末期改变,也就是正常的肺泡组织被损坏后经过异常修复导致结构异常(疤痕形成)。绝大部分肺纤维化病人病因不明(特发性),这组疾病称为特发性间质性肺炎(IIP),是间质性肺病中一大类。尼达尼布是治疗肺纤维化的药物,2014年10月15日,美国食品与药品管理局FDA批准尼达尼布和吡非尼酮两种新的口服药物用于特发性肺纤维化(IPF)治疗,且FDA授予这两种新药快速通道、优先审评、孤儿药以及突破性药物认定资格。2017年9月,尼达尼布在中国获批上市,用于治疗进行性纤维化性间质性肺疾病(PF-ILD)适应症。

 

尼达尼布效果怎样呢?

尼达尼布效果怎样呢?多项国际多中心的临床研究均包含中国患者。在尼达尼布的Ⅲ期注册试验INPULSIS研究中,共纳入了全球1066例特发性肺纤维化(IPF)患者,中国共16家医院参加其中,不仅贡献了占全球1/10的病例数(101例),并且中国患者在临床研究中的有效性、安全性结果与整体研究人群中观察到的特征基本保持一致,且对药物的反应趋势更好。

具体数据显示,尼达尼布治疗中国IPF患者能够降低其FVC年下降率约为50%,且在治疗3个月后,FVC较基线处变化趋于稳定,而总人群却呈略微下降趋势。尼达尼布在我国获批上市,对我国的IPF患者和呼吸科医生来说都是振奋人心的好消息。这不仅能够为患者带来更多的治疗选择和生存获益,也为呼吸领域医生提供了有力的治疗武器。

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尼达尼布医保报销吗?
尼达尼布医保可以报销。目前在国内,尼达尼布已经在中国上市并且进入医保了,只要符合医保报销条件,患者就可以使用医保购买尼达尼布。更多人选择使用海外版本的尼达尼布,据了解,印度Glenmark尼达尼布规格为100mgx30片,参考价格区间在320~450之间,规格150mgx30片,参考价格区间在350~450之间,比国内医保过后的还要实惠不少。关于尼达尼布尼达尼布(nintedanib)是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI) ,分别于2014年10月、2015年1月及2017年9月被美国FDA、欧洲EMA与原国家食品药品监督管理局批准上市。尼达尼布可延缓特发性肺纤维化(IPF)、系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)及具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病的进展,全球多项诊疗指南与专家共识均推荐尼达尼布用于治疗IPF。更多有关于尼达尼布的资讯可以参考:尼达尼布(维加特)的适应症,用法用量,剂量调整及药品价格?该篇文章详细介绍了尼达尼布的其他相关信息。尼达尼布医保相关信息患者要想获得尼达尼布(维加特)的报销,需要符合以下要求:1、诊断为肺纤维化,包括特发性肺纤维化(IPF)、系统性硬化症相关性间质性肺疾病(SSc-ILD)和罕见肺纤维化ILD(PF-ILD)。2、在指定的医院就诊,并由具有相应资质的医生开具处方。据了解,医保过后的尼达尼布每100mg价格为92.876元。尼达尼布价格据了解,目前尼达尼布在国内上市两种规格:150mg*30片/盒,售价11200元;100mg*30片/盒,售价8200元,该药进入医保后,符合医保条件,每100mg价格为92.876元。更多人选择使用海外版本的尼达尼布:印度Glenmark尼达尼布规格为100mgx30片,参考价格区间在320~450之间,规格150mgx30片,参考价格区间在350~450之间,比国内医保过后的还要实惠不少。尼达尼布如何购买1、国内购买渠道(1)国内医院处方购买:患者可以在医生的处方下,到指定的医院药房购买尼达尼布。(2)在药店购买:一些大型药店可能会有库存尼达尼布,患者可以凭处方在药店购买。(3)网上购买:一些有资质的互联网药店可能会提供尼达尼布的销售服务,患者可以在线订购。2、其他版本尼达尼布的购买渠道(1)自己出国购买:患者可以前往海外国家,在当地药店或医院购买尼达尼布。(2)代购:通过一些代购渠道或个人代购服务,可以帮助患者从海外购买尼达尼布并邮寄至国内,但很容易上当受骗,购药没有保障。(3)寻找海外医疗服务机构:患者可以联系海外的医疗服务机构或国际医疗旅行社,他们可能提供相关服务,包括购买药物并提供相应的医疗服务,签订三方合约,药品海外直邮上门,较为靠谱。购买药品时,请务必注意药品的真实性和合法性,避免购买假冒药品,同时也要遵医嘱使用药物。热文推荐:奈必洛尔多少钱一盒?
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2024-02-28 15:43
尼达尼布(维加特)的适应症,用法用量,剂量调整及药品价格?
尼达尼布(维加特,OFEV)的适应症为特发性肺纤维化、间质性肺病,推荐剂量为150 mg,每日口服两次,肝损伤患者以及遇到不良反应需及时调整药物剂量,在治疗时需要注意肝脏损伤、肝酶升高与药物性肝损伤、胃肠疾病、胚胎-胎儿毒性、动脉血栓栓塞事件、出血风险、胃肠穿孔以及肾病范围蛋白尿。关于尼达尼布(维加特)尼达尼布是一种多靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI ),能够拮抗血管内皮生长因子( VEGF)、碱性成纤维细胞生长因子(b-FGF)、 血小板源性生长因子(PDGF)等,其通过VEGF、b-FGF、PDGF等介导的信号通路抑制新生血管的形成,减少肺胶原蛋白合成及纤维因子表达,有更好的抗纤维化作用,能够显著地减少特发性肺纤维化患者用力肺活量(FVC)下降的绝对值,一定程度上缓解疾病进程。2015年尼达尼布首次被有条件的推荐使用,从而成为全球范围内第2个特异性治疗特发性肺纤维化的药物。尼达尼布(维加特)适应症1、特发性肺纤维化:OFEV适用于治疗成人特发性肺纤维化(IPF)。2、具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺疾病:OFEV适用于治疗患有进行性表型慢性纤维化间质性肺病(ILDs)的成人。3、系统性硬化相关间质性肺疾病:OFEV可减缓系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)成年患者的肺功能下降速度。尼达尼布(维加特)的用法用量1、OFEV的推荐剂量为150 mg,每日口服两次,间隔约12小时。2、OFEV胶囊应与食物一同服用,并以液体整粒吞服。OFEV胶囊不应该咀嚼,因为它有苦味。3、OFEV胶囊不应打开或压碎。如果接触到胶囊内容物,立即彻底洗手。尚不清楚咀嚼或压碎胶囊对nintedanib药代动力学的影响。4、如果错过了一剂OFEV,应在下一个预定时间服用下一剂。建议患者不要弥补错过的剂量。不要超过推荐的最大日剂量300毫克。尼达尼布(维加特)的剂量调整1、肝损伤患者的推荐剂量(1)轻度肝功能损害:对于轻度肝功能损害患者(Child Pugh A级),OFEV的推荐剂量为100 mg,每天口服两次,每次间隔约12小时,随食物服用。(2)中度或重度肝功能损害:不建议使用OFEV治疗。2、不良反应导致的剂量调整除了对症治疗,如果适用,OFEV的不良反应管理可能需要减少剂量或暂时中断,直到特定的不良反应缓解到允许继续治疗的水平。OFEV治疗可以以全剂量(150 mg,每日两次)或降低剂量(100 mg,每日两次)恢复,随后可以增加至全剂量。如果病人这样做了不能耐受每天两次100 mg,停止OFEV治疗。肝酶升高可能需要调整剂量或中断治疗。在开始OFEV治疗之前,在治疗的前三个月定期进行肝功能检查(天冬氨酸转氨酶(AST)、丙氨酸转氨酶(ALT)和胆红素),之后定期或根据临床指征进行检查。如果患者报告了可能表明肝损伤的症状,包括疲劳、厌食、右上腹部不适、尿黑或黄疸,应立即进行肝脏检查。如果患者的AST或ALT高于正常值上限(ULN)的3倍,并伴有肝损伤的体征或症状,且AST或ALT升高高于正常值上限的5倍,则应停止使用OFEV。对于AST或ALT高于ULN的3倍至低于5倍且无肝损伤迹象的患者,应中断治疗或将OFEV降至100 mg,每日两次。一旦肝酶恢复到基线值,可以以减少的剂量(每天两次,每次100毫克)重新进行OFEV治疗,随后可以增加到全剂量(每天两次,每次150毫克)。对于轻度肝功能损害(Child Pugh A)的患者,考虑中断治疗或停药以控制不良反应。尼达尼布(维加特)的价格尼达尼布已经在国内上市,目前尼达尼布在国内上市两种规格:150mg*30片/盒,售价11200元;100mg*30片/盒,售价8200元。且尼达尼布已经被纳入医保目录,患者在购买尼达尼布后可以医保报销,一盒尼达尼布医保价格大概在3000元左右。但更多患者选择使用印度版本的尼达尼布:1、印度BDR的尼达尼布规格为100mg*30粒参考价格为320元左右,规格150mg*30粒的参考价格为350元左右。2、印度Glenmark的尼达尼布规格为100mgx30片参考价格约为320元左右,规格150mgx30片的参考价格约为350元左右。热文推荐:司库奇尤单抗(苏金单抗,可善挺)2023年医保价格多少?
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2023-12-21 16:37
肺纤维化吃尼达尼布(Nintedanib)还是吡非尼酮(Pirfenidone)好?
肺纤维化患者吃尼达尼布(Nintedanib)还是吡非尼酮均可,这两种药物都可用于治疗肺纤维化。患者可在医生的指导下根据自身病情选择用药。尼达尼布(Nintedanib)尼达尼布(Nintedanib)是治疗肺纤维化(PF)的有效药物,但该药物延缓PF进展的确切机制尚不清楚。在HFL-1细胞中,尼达尼布(Nintedanib)抑制HFL-1活性和I型胶原、III型胶原和α-SMA水平,而过度表达FAK则产生相反的效果。在组织和细胞中,FAK/ERK/S100A4信号通路被激活,但尼达尼布(Nintedanib)能够抑制这一通路。这些结果表明,在体内和体外,尼达尼布(Nintedanib)通过抑制FAK/ERK/S100A4信号通路来缓解PF。吡非尼酮特发性肺纤维化(IPF)是一种有多种危险因素、病因不明、预后不良的肺间质疾病。吡非尼酮是目前获批治疗IPF的两种药物之一。吡非尼酮和尼达尼布(Nintedanib)体外抗肺纤维化作用目的:本项目拟从体外实验和动物实验两个方面,观察吡非尼酮、尼达尼布(Nintedanib)对HFL1增殖、迁移和活化的影响,并与已上市的肺纤维化药物进行比较,并与已上市的肺纤维化药物进行比较。方法:本项目拟采用 MTT,划痕, qPCR,蛋白免疫印记等方法,研究吡非尼酮及尼达尼布(Nintedanib)在TGF-β1/PDGF介导的HFL1增殖、迁移、活化等方面的影响。结果:MTT、划痕实验结果显示,吡非尼酮、尼达尼布(Nintedanib)对TGF-β1介导的成纤维细胞的增殖、迁移有明显的抑制作用,且尼达尼布(Nintedanib)效价较吡非尼酮高。在抗激活试验中,发现吡非尼酮及尼达尼布(Nintedanib)对成纤维细胞激活标志基因及蛋白的表达具有相同的抑制效应。且均能抑制Smad3的磷酸化,抑制TGF-β/Smad3信号通路的活化,其中尼达尼布(Nintedanib)对Smad3磷酸化的抑制率为51%,吡非尼酮对Smad3磷酸化的抑制率为13%,尼达尼布(Nintedanib)抑制作用强于吡非尼酮。结论:吡非尼酮及尼达尼布(Nintedanib)对成纤维细胞增殖、迁移及活化有明显的抑制作用,其中尼达尼布(Nintedanib)作用效价高于吡非尼酮,且对TGF-β/Smad3信号通路抑制作用较强。尼达尼布(Nintedanib)治疗效果背景和目的:在特发性肺纤维化(IPF)患者中,II期TOMORROW试验和两个III期INPULSIS()试验调查了尼替尼与安慰剂的疗效和安全性。为了获得尼达尼布(Nintedanib)150mg每日两次(bid)治疗效果的总体评估,对这三项试验的数据进行了汇总和荟萃分析。方法:对用力肺活量(FVC)的年下降率、首次急性加重的时间、圣乔治呼吸问卷(SGRQ)总分与基线相比的变化以及超过52周的死亡率进行汇总和荟萃分析。结果:1231例患者(尼达尼布组723例,安慰剂组508例)被纳入汇总分析。在FVC,尼达尼布(Nintedanib)组的校正年下降率为-112.4毫升/年,安慰剂组为-223.3毫升/年(差异:110.9毫升/年[95%可信区间:78.5,143.3];p< 0.0001)。首次急性发作时间的风险比为0.53 (95% CI: 0.34,0.83;p = 0.0047)。第52周时,尼达尼布(Nintedanib)组SGRQ评分相对于基线的调整后平均变化为2.92,安慰剂组为4.97(差异:-2.05 [95% CI: -3.59,-0.50];p = 0.0095)。全因死亡率和治疗死亡率的时间风险比为0.70 (95% CI: 0.46,1.08;p = 0.0954)和0.57 (95% CI: 0.34,0.97;p = 0.0274),有利于尼达尼布(Nintedanib)。荟萃分析与汇总分析基本一致,尼达尼布(Nintedanib)组最常见的不良事件是腹泻(nintedanib组的61.5%,安慰剂组的17.9%)。总结临床上尼达尼布(Nintedanib)和吡非尼酮均可用于治疗肺纤维化,其中尼达尼布(Nintedanib)作用效价高于吡非尼酮。患者可遵医嘱根据自身情况选择合适的用药。参考文献[1]Tepede A, Yogaratnam D. Nintedanib forIdiopathic Pulmonary Fibrosis. J Pharm Pract. 2019 Apr;32(2):199-206.doi: 10.1177/0897190017735242. Epub 2017 Oct 10. PMID: 29017422.[2]甘文华,黄凯,吕紫薇等.吡非尼酮和尼达尼布体外抗肺纤维化作用[J].中国药理学通报,2019,35(10):1370-1375.相关热文推荐:罗氟司特乳膏(roflumilast)适应症,作用功效,用法用量,副作用,疗效?
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2023-12-04 14:27
尼达尼布的疗效和副作用?
尼达尼布在治疗肺纤维化方面的疗效显著,尼达尼布可显著减缓IPF患者FVC的年下降率,延缓肺纤维化的进展,改善患者的生活质量。适应症尼达尼布(Nintedanib)可用于治疗以下疾病。1、特发性肺纤维化(IPF)。2、系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSC-LD)。3、具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病。尼达尼布的疗效研究研究背景尼达尼布(Nintedanib)是一种细胞内酪氨酸激酶抑制剂,抑制肺纤维化进程。尽管尼达尼布对特发性肺纤维化有效,但其对多种肺纤维化疾病的疗效尚不清楚。研究方法在一项双盲、安慰剂对照的3期试验中,随机分配663名肺容量超过10%的纤维化肺病患者接受尼替达尼治疗或安慰剂治疗,剂量为150mg,每日两次,主要终点是在52周内评估的FVC的年下降率。研究结果在整个人群中,调整后的FVC下降率,尼达尼布组为-80.8毫升/年,安慰剂组为-187.8毫升/年,组间差异为107.0毫升/年。在具有UIP样纤维化模式的患者中,经调整的FVC下降率在尼替尼组为-82.9ml/年,在安慰剂组为-211.1ml/年,相差128.2ml。研究结论在进行性纤维化间质性肺疾病患者中,接受尼达尼布治疗的患者的FVC年下降率明显低于接受安慰剂治疗的患者。尼达尼布对系统性硬化症合并间质性肺病(ILD)的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中,以调查尼达尼布对系统性硬化症合并ILD患者的疗效和安全性,576名患者被随机分配接受150mg尼达尼布(每日口服两次)或安慰剂。主要终点是在52周内评估的用力肺活量(FVC)的年下降率。在主要终点分析中,FVC的校正年变化率在尼替尼组为-52.4ml/年,在安慰剂组为-93.3ml/年。在第52周时,改良Rodnan皮肤评分和SGRQ总分相对于基线的变化在试验组之间没有显著差异,差异为-0.21和1.69。在与系统性硬化症相关的ILD患者中,576名尼达尼布组的FVC下降率低于安慰剂组。尼达尼布的副作用1、血液及淋巴系统疾病:血小板减少症。2、代谢和营养障碍疾病:体重下降、食欲减退。3、血管疾病:出血、高血压。4、胃肠道疾病:腹泻、恶心、腹痛、呕吐、胰腺炎。5、肝胆疾病:肝酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转移酶升高、高胆红素血症、碱性磷酸酶升高、药物诱导的肝损伤。副作用的处理措施1、血小板减少症:定期检查血小板计数,确保在可接受范围内,在医生指导下调整药物剂量或暂时停药。2、体重下降、食欲减退:饮食上注重营养均衡,选择高蛋白、高热量、易消化的食物,增加餐次,少量多餐,保持良好的作息,避免熬夜。3、出血:遵循医生的建议,调整药物剂量或停药,注意观察身体有无异常出血,如鼻衄、皮肤瘀点等,避免使用抗凝药物或其他会增加出血风险的药物。4、高血压:定期监测血压,确保控制在正常范围内,调整生活方式,如低盐饮食、增加运动、戒烟限酒,在医生指导下使用降压药物。5、腹泻、恶心、腹痛:保持良好的生活习惯,避免进食辛辣、油腻、刺激性食物,适当补充水分,预防脱水,遵医嘱使用止泻、抗恶心药物。6、呕吐:避免空腹,适当调整饮食,选择容易消化的食物,在医生指导下使用抗呕吐药物。7、胰腺炎:暂停使用尼达尼布,遵医嘱进行相关检查,如血液检查、影像学检查等,根据医生建议调整药物治疗方案。总结尼达尼布(Nintedanib)是唯一获批用于治疗IPF和SSc-ILD的靶向抗纤维化药物,通过抑制细胞膜PDGFR、FGFR、VEGFR胞内段的酪氨酸激酶,阻断上述生长因子相关的信号通路,抑制成纤维细胞的增殖、迁移和分化,进而抑制胶原纤维的沉积,延缓肺纤维化进程。参考文献:FlahertyKR,WellsAU,CottinV,DevarajA,WalshSLF,InoueY,RicheldiL,KolbM,TetzlaffK,StowasserS,CoeckC,Clerisme-BeatyE,RosenstockB,QuaresmaM,HaeufelT,GoeldnerRG,Schlenker-HercegR,BrownKK;INBUILDTrialInvestigators.NintedanibinProgressiveFibrosingInterstitialLungDiseases.NEnglJMed.2019Oct31;381(18):1718-1727.doi:10.1056/NEJMoa1908681.Epub2019Sep29.PMID:31566307.相关热文推荐:Apremilast的治疗效果和用药注意事项?
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2023-11-23 13:22
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瑞普替尼的机制和注意事项
导读:瑞普替尼(Augtyro)是一种针对ROS1、TRK和ALK的酪氨酸激酶抑制剂,通过与活性激酶构象有效结合,避免来自各种临床耐药突变的空间干扰,从而抑制肿瘤细胞的增殖。美国食品和药物管理局已经批准新一代酪氨酸激酶抑制剂瑞普替尼用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。作用机制瑞普替尼具有低分子量大环结构,能够高选择性地靶向ROS1、TRKA-C和ALK,并且对这些靶点具有很高的效力。它能够显著增强对颅内肿瘤的活性,尤其对ROS1阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者表现出良好的疗效。用法用量瑞普替尼的推荐剂量为160mg,每日口服一次,连续服用14天,然后增至160mg,每日两次,持续服用直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。注意事项1、中枢神经系统不良反应:瑞普替尼可导致头晕、共济失调和认知障碍等中枢神经系统不良反应。2、肝脏毒性:治疗期间可能出现丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)升高。3、肌痛与肌酸磷酸激酶升高:瑞普替尼可能引起肌痛,伴或不伴肌酸磷酸激酶(CPK)升高。4、高尿酸血症:可能引起高尿酸血症,需定期监测血清尿酸水平。5、骨骼骨折:瑞普替尼可能增加骨骼骨折的风险。6、胚胎毒性:瑞普替尼可能对胎儿造成伤害,建议有生育能力的女性和男性在治疗期间采取有效的避孕措施。7、间质性肺病或非感染性肺炎:用药期间注意监测患者是否出现提示新发或恶化的间质性肺病或非感染性肺炎的肺部症状,疑似患者立即停用,确诊后需要永久停用瑞普替尼。常见副作用及处理措施最常见的不良反应 为头晕、味觉障碍、周围神经病变、便秘、呼吸困难、共济失调、疲乏、认知障碍和肌无力。在治疗过程中可能会感到头晕,建议避免饮用大量含咖啡因的饮料,包括咖啡、茶和苏打水,避免突然移动,例如小心地从躺着的位置坐起来。如果站起来时感到头晕,请扶住椅子或桌子以保持平衡,然后缓慢地站起来。
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2024-05-07 15:11
阿普昔腾坦用药注意事项及用药指南
导读:阿普昔腾坦(Aprocitentan)是具有新颖的作用机制,对难以控制的高血压患者降低血压具有显着且持续的作用。在使用阿普昔腾坦时,患者应遵循医生的指导,并注意监测和报告任何不良反应。如果对用药有任何疑问,应及时咨询医生或药师。用药注意事项1、胚胎-胎儿毒性:阿普昔腾坦对胚胎和胎儿有毒性,因此孕妇禁止使用此药。育龄女性在使用前应排除怀孕,并在整个治疗期间及停药后一个月内使用有效的避孕方法。2、肝毒性:治疗开始前应检测肝功能,包括血清转氨酶和总胆红素水平。治疗期间应定期复查肝功能,并注意监测肝功能受损相关的临床表现。3、液体潴留:液体潴留和外周水肿是ERAs的已知影响,老年和慢性肾病患者使用时应特别注意。如果出现临床症状明显的体液潴留,应进行适当治疗,并考虑停用阿普昔腾坦。4、血红蛋白减少:阿普昔腾坦可能导致血红蛋白浓度下降,建议在治疗前和治疗期间定期测量血红蛋白。5、精子数量减少:阿普昔腾坦可能会对精子发生产生不利影响,建议男性注意对生育能力的潜在影响。6、药物相互作用:阿普昔腾坦能抑制CYP3A4和CYP2C家族的所有成员,同时是CYP3A4的诱导剂。因此,与CYP3A4底物或BCRP底物的药物同时使用时,应考虑潜在的相互作用。用药指南阿普昔腾坦的推荐剂量为12.5mg,口服,每日一次。患者应整片吞服,可以与食物同服或不同服。如果漏服一剂,应跳过漏服的剂量,在正常时间服用下一剂,不要在同一天内服用两剂。如果服用过量,应根据需要采取标准的支持措施。由于阿普昔腾坦与蛋白质高度结合,透析可能无效。有效性和安全性阿普昔腾坦的有效性和安全性已在730名收缩压≥140mmHg成人的3期PRECISION研究中得到证实,这些成人至少服用了3种抗高血压药物。阿普昔腾坦(每天12.5mg)在4周时的降低血压方面具有良好的耐受性,并且在统计学上优于安慰剂,并且在40周时具有持续的效果。
已帮助人数4人
2024-05-07 14:53
肺动脉高压药物利奥西呱片的购买方式和治疗效果简介
导读:利奥西呱,也称为Adempas或Riociguat,主要用于治疗肺动脉高压(PAH)和慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)。患者在使用利奥西呱时应遵循医生的指导,并进行定期的医疗评估和监测,以确保药物的安全性和有效性。这篇文章主要讲了利奥西呱的作用机制、治疗效果、用药禁忌、购买方式等内容。作用机制利奥西呱是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)的刺激剂,作用于心肺系统中的酶和对一氧化氮(NO)受体。当NO结合至sGC,酶催化信号分子环磷酸鸟苷(cGMP)的合成,cGMP在影响血管张力、增殖、纤维化和炎症调节过程中细胞内起重要作用。肺动脉高压伴随内皮功能障碍,一氧化氮的合成受损和NO-sGC-cGMP通路的刺激不足。利奥西呱通过双重作用模式刺激NO-sGC-cGMP通路和导致cGMP生成增加与随后血管扩张。治疗效果利奥西呱能改善PAH患者的运动能力和次要疗效终点,如肺血管阻力、NT-proBNP水平、世界卫生组织功能分级、临床恶化时间和Borg呼吸困难评分。在CHEST-1研究中,利奥西呱显著改善了慢性血栓栓塞性肺动脉高压患者的运动能力和肺血管阻力。有研究显示,慢性血栓栓塞性肺动脉高压患者长期使用利奥西呱具有良好的耐受性,并且研究人员发现了两个与治疗相关的预后因素。用药禁忌利奥西呱禁用于妊娠期。重度肝功能损害、重度肾功能损害(肌酐清除率<30mL/min)患者禁用。哺乳期女性在用药期间应停止哺乳。它不得用于收缩压低于95mmHg的患者,且在治疗期间需要戒烟。购买方式医院药房:许多医院内设有药房,可以提供医生开具的处方药物。零售药店:患者可以拿着医生开具的处方到附近的药店购买利奥西呱。在线药店:一些在线药店也提供处方药物的销售服务,但请确保选择信誉良好的在线药店,以保证药品的真实性和质量。医保购买:如果利奥西呱已经纳入国家医保目录,患者可以使用医保在定点医疗机构或药店购买。海外医疗服务机构:国内专业的海外医疗服务机构也可以帮助患者获取药物,能保证是正品,性价比更高,而且邮寄到家。利奥西呱作为一种治疗PAH和CTEPH的药物,在临床上显示出一定的疗效,但其使用需要在医生的指导下进行,并且要密切监测患者的反应和潜在不良反应。
已帮助人数2人
2024-05-07 14:47
黏多糖贮积症Ⅰ型药物拉罗尼酶的作用功效和使用禁忌详解
导读:拉罗尼酶(laronidase)是一种人工DNA重组的人α-L-艾杜糖醛酸酶(α-L-iduronidase),它属于糖蛋白类别。这种酶被用于治疗罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型(MPS I)患者的长期酶替代治疗,以应对疾病的非神经系统表现。这篇文章主要讲了拉罗尼酶的上市背景、作用功效、使用禁忌等内容。上市背景拉罗尼酶在2003年经FDA批准在美国上市,成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物,并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的MPS I型患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者。此外,它还被用于治疗赫尔利综合征、粘脂沉积症I型和脂肪软骨营养障碍等。在中国,国家药品监督管理局于2020年6月通过优先审评审批程序批准了拉罗尼酶浓溶液上市,用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型患者的长期酶替代治疗。作用功效1、改善非神经系统表现:拉罗尼酶主要用于治疗MPS I的非神经系统表现,包括面容异常、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。2、降低尿GAG水平:在临床研究中,拉罗尼酶能快速并持续降低尿GAG水平,这是评估疗效的一个重要生物标志物。3、提供多器官系统临床效益:改善致残率和死亡率,并显著提高患者的生活质量,包括残疾指数和疼痛指数、睡眠质量、视力和听力等。4、稳定或逆转临床症状:长期治疗可以稳定或逆转MPS I的临床症状,如肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚、肝脾肿大等。5、改善呼吸功能和行走能力:临床研究表明,拉罗尼酶能改善用力肺活量(FVC)和6分钟步行试验(6MWT)的表现。6、减少肝脏体积:治疗可以迅速且持续减少肝脏体积,使患者达到正常肝脏体积。7、对心脏的影响:治疗52周后,5岁以下患者的左室质量平均下降,表明对心脏结构有积极影响。8、围手术期使用:在造血干细胞移植(HSCT)围手术期使用拉罗尼酶可以改善致残率和死亡率以及认知结局。使用禁忌对拉罗尼酶或任何辅料过敏的患者禁用。患有急性发热性或呼吸系统疾病的患者,在输注拉罗尼酶时可能面临更大的输注反应风险。妊娠期间不得使用本品,因为关于孕妇使用本品的数据尚不充分。建议在本品治疗期间停止哺乳。本品不得与氯喹或普鲁卡因同时给药,由于可能存在干扰细胞内拉罗尼酶摄取的风险。
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2024-05-07 14:44
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