FDA批准尼达尼布(Nintedanib)用于治疗系统性硬化症或硬皮病相关间质性肺病(SSc-ILD)

2019年9月6日‌，美国食品药品监督管理局(FDA)批准尼达尼布(Nintedanib)胶囊用于延缓成人系统性硬化症(硬皮病)相关间质性肺疾病(SSc-ILD)患者肺功能下降速率。这是该罕见肺部疾病的首个FDA批准疗法。

FDA药物评估与研究中心肺病、过敏和风湿病产品部副主任NikolayNikolov医学博士表示：“硬皮病患者需要有效治疗，FDA支持药企开展必要临床试验，为患者提供治疗选择。尼达尼布现已成为延缓硬皮病相关间质性肺疾病患者肺功能下降的治疗方案。”

疾病背景‌

病理特征为全身的多个部位(尤其是肺、心脏、腺体、胰腺、肝脏等)的组织增厚、纤维化、瘢痕化等一系列的病理改变。作为硬皮病最常见的临床表现之一，间质性肺疾病的发生往往标志着疾病的加重和转归的恶化，对患者的生存质量都造成了较大的威胁。其进展性将肺功能的逐渐下降推向了不可逆的致残甚至危及生命的境地。ILD是硬皮病患者的主要死因，通常因肺部无法为心脏提供足够氧气导致肺功能丧失。据统计，目前美国约有10万的肺纤维化患者中就有近半数的病人同时患有SSc-ILD的并发症。

‌临床试验数据‌

在一项针对576名20-79岁SSc-ILD患者的随机、双盲、安慰剂对照试验中，患者接受52周治疗(部分长达100周)。通过对用力肺活量(即最大深吸气后能强力呼出的气体量)的主要的指标性监测，我们才能更好的初步的评估出该药的治疗效果。结果显示，与安慰剂组相比，Ofev组患者肺功能下降更少。

‌安全性信息‌

尼达尼布(Nintedanib)治疗组的安全性特征与已知一致。最常见严重不良事件为肺炎(Ofev组2.8%vs安慰剂组0.3%)。34%的尼达尼布(Nintedanib)治疗患者因不良反应需永久减量(安慰剂组为4%)，其中腹泻是最常见减量原因。

尼达尼布(Nintedanib)注意事项‌

对中重度的肝功能损害、肝酶明显升高或明显的药物性肝损伤的患者应慎用或暂不用此药。

可能致胚胎胎儿毒性、动脉血栓栓塞事件、出血及胃肠道穿孔。

P-糖蛋白和CYP3A4抑制剂可能增加尼达尼布暴露，需密切监测耐受性。

常见副作用包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲减退、头痛、体重减轻及高血压。

‌尼达尼布(Nintedanib)其他信息‌

尼达尼布(Nintedanib)最初于2014年获批用于特发性肺纤维化(IPF)治疗。此次获批获得优先审评资格(目标6个月内完成审批)和孤儿药资格(鼓励罕见病药物开发)。批准方为勃林格殷格翰制药公司。