FDA批准尼达尼布(Nintedanib)用于治疗进展型慢性纤维化间质性肺疾病(ILD)

‌2020年3月9日，康涅狄格州里奇菲尔德‌。勃林格殷格翰宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准尼达尼布(Nintedanib)作为首个用于治疗具有进展表型的慢性纤维化间质性肺疾病(ILDs)患者的药物。未分类ILDs、自身免疫性ILDs、慢性过敏性肺炎、结节病、肌炎、干燥综合征、煤矿工人尘肺病以及特发性间质性肺炎(如特发性非特异性间质性肺炎)等疾病都可能发展为进展性慢性纤维化ILDs。

尼达尼布是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可抑制ILDs中肺纤维化的关键通路，目前已获批用于特发性肺纤维化(IPF)和延缓系统性硬化症相关间质性肺疾病(SSc-ILD)患者的肺功能下降。2019年10月，尼达尼布获得FDA授予的突破性疗法资格，用于治疗具有进展表型的慢性纤维化ILDs。此次新批准使尼达尼布可用于肺纤维化持续恶化的慢性纤维化ILDs患者。

‌批准依据‌

FDA的批准基于INBUILD®试验，这是ILDs领域首个根据疾病临床行为而非主要临床诊断对患者分组的III期临床试验。在该试验中，尼达尼布(Nintedanib)的安全性和耐受性特征与IPF研究中观察到的一致。与安慰剂相比，尼达尼布治疗组报告的不良反应发生率≥5%的包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲减退、体重减轻、头痛、高血压、鼻咽炎、上呼吸道感染、尿路感染、疲劳和背痛。

‌专家观点‌

密歇根大学安娜堡分校医学部肺病与重症医学科教授、INBUILD试验首席研究员KevinFlaherty医学博士表示：“具有进展表型的慢性纤维化ILDs会导致呼吸道症状和肺功能恶化。此次批准为许多此前无获批治疗的患者提供了治疗选择。”

‌疾病背景‌

间质性肺疾病涵盖200多种被归类为罕见疾病的疾病，可导致肺纤维化——即对肺功能产生负面影响的不可逆肺组织瘢痕化。据估计，18%至32%的ILDs患者会出现肺纤维化持续恶化的慢性纤维化ILDs。

‌患者诊断

肺纤维基金会首席医疗官GregCosgrove医学博士指出：“慢性纤维化ILDs进展期患者的症状可能与其他呼吸道疾病相似，这可能导致诊断延迟。尼达尼布(Nintedanib)的新适应症为医生和患者提供了治疗选择，现在有一种治疗方案可以帮助延缓肺功能下降。”