鲁可替尼治疗骨髓纤维化的疗效怎么样？

骨髓纤维化是一种造血干细胞发现异常而导致的疾病，往往骨髓纤维化这种疾病在病情的早期症状不是特别明显，当症状出现后由于很容易被人们误认为是其他疾病，因而耽误了骨髓纤维化的治疗。不过好在目前我们有鲁可替尼这款药物可以用于治疗我们的骨髓纤维化，是国内患者最常使用的，那鲁可替尼治疗骨髓纤维化的疗效怎么样？

JUMP研究是在鲁可替尼未上市国家进行的一项Ⅲb期扩大治疗研究，旨在评估鲁索替尼对骨髓纤维化（MF）患者的疗效和安全性。研究纳入了来自25个国家的>2200例患者入组。研究结果显示，在第24周时，64%（88/138）的患者脾脏触诊长度较基线缩小≥50%，20%（27/138）患者缩小25%~50%；第48周时出现脾脏缩小的患者比例与之相似，分别为61%和21%。

目前JUMP研究中纳入了163例IPSS中危-1并可扪及脾脏（左肋下>5cm）的MF患者，鲁索替尼的初始剂量分别为5 mg BID（PLT≥ 50~ < 100×109/L）、15 mg BID （PLT 100 ~ 200×109/L）和20 mg BID（PLT> 200×109/L），并在治疗过程中进行滴定调整。Kaplan-Meier分析显示，至第48周和第60周时，分别有91% 的患者能够维持脾脏触诊长度较基线缩小≥50%这一疗效反应，而达到这一疗效反应的中位时间是4.7周。

至鲁可替尼治疗第72周时，已有77.6%的患者脾脏触诊长度较基线缩小≥50%，其中34例（21%）患者脾脏肿大获得完全缓解。早在治疗4周时，疾病症状评分（FACT-Lym TS）已显示出明显改善，并维持到48周时。鲁索替尼最常见的3/4级血液学不良反应为贫血（24.5%，1例停药）、血小板减少（11%，3例停药）以及粒细胞减少（3.1%）。除无力（2.5%）外，其他3/4级非血液学不良反应发生率均很低。