鲁索利替尼疗效好吗？

鲁索利替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂，美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼（ruxolitinib,商品名Jakafi）为首个用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）的药物，并授予其罕见病药物资格。2017年3月10日，鲁索利替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。目前，鲁索利替尼Jakavi已获全球50多个国家批准，包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。

那鲁索利替尼疗效好吗？

两项纳入528例病人的临床试验，评价了鲁索利替尼的安全性和有效性。参加两项试验的病人都对现有骨髓纤维化疗法耐药或治疗无效，或不适合骨髓移植治疗。所有病人均有脾肿大。

病人被选择接受鲁索利替尼、安慰剂或现有的最好治疗（化疗药羟基脲或糖皮质激素）。与其他两组相比，鲁索利替尼组脾脏缩小35%以上病人的比例更大。同样，与安慰剂组相比，鲁索利替尼组骨髓纤维化症状减少50%以上的病人比例更大，这些症状包括腹部不适、盗汗、瘙痒、骨骼或肌肉痛等。鲁索利替尼最严重的副作用包括血小板减少、贫血、乏力、腹泻、气短、头痛、头晕和恶心。

同时，另一项临床研究也对此药进行了评价，结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。同时，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索利替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。