鲁索利替尼(Jakavi)是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂,已被用来治疗中级或高危骨髓纤维化。目前鲁索利替尼已获全球50多个国家批准,包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。
鲁索利替尼临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索利替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。鲁索利替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义,有望改变治疗现状,对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助,为患者带来新希望。
鲁索利替尼治疗效果这么显著,那它会耐药吗?
任何药物都有耐药性,鲁索利替尼也一样,不过发生耐药性的时间跟患者自身情况相关。有人用一两个月就会发生耐药性,有的人用好久才会发生耐药。当患者在服用鲁索利替尼的过程中呈现耐药时,应及时告知医生,并进行基因检测,依据检测成果进行制定新的医治计划,患者需要在医生的建议下服药。
对血小板计数大于200/μL患者,鲁索利替尼的开始剂量是20 mg口服每天2次给药,而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。 起始用鲁索利替尼医治前进行彻底血细胞计数。监督彻底血细胞计数s 每2至4周直至剂量安稳化,和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。 依据反应增加剂量和因引荐至最大每天2次25 mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后停止。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192