地拉罗司(Deferasirox)是治疗什么疾病的

地拉罗司(Deferasirox)是一种口服铁螯合剂，主要用于治疗因长期输血导致的慢性铁过载。

地拉罗司(Deferasirox)是治疗什么疾病的

1、输血相关铁过载

地拉罗司适用于2岁及以上因长期输血导致慢性铁过载的患者。其疗效依据是能够显著降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白水平。该适应症基于“加速批准”路径获批，后续可能需要进一步临床试验验证其临床获益。

2、非输血依赖型地中海贫血综合征（NTDT）相关铁过载

适用于10岁及以上、非输血依赖型地中海贫血综合征患者，且其肝脏铁浓度≥5mgFe/g干重、血清铁蛋白>300mcg/L。该适应症同样基于加速批准，以降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白水平为依据。

使用限制：目前尚未在骨髓增生异常综合征（MDS）患者中进行对照临床试验，且与其他铁螯合剂联合使用的安全性和有效性尚未确立。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症

1、严重肾功能不全：血清肌酐持续高于年龄正常值上限2倍，或肌酐清除率<40mL/min。

2、一般状况差：体力状态不佳的患者。

3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）或晚期恶性肿瘤患者。

4、血小板计数<50×10⁹/L。

5、已知对地拉罗司或JADENU任何成分过敏者。

6、严重肝功能不全（Child-PughC级）患者也应避免使用。

地拉罗司(Deferasirox)的不良反应

1、常见不良反应（发生率>5%）

(1)、胃肠道反应：腹泻、呕吐、恶心、腹痛。

(2)、皮肤反应：皮疹。

(3)、肾功能影响：血清肌酐升高。

2、严重不良反应

(1)、肾毒性：可能引起急性肾衰竭、蛋白尿，甚至需透析。儿童和青少年可能出现肾小管损伤。

(2)、肝毒性：可导致肝损伤、肝衰竭，尤其在老年或已有肝病患者中风险更高。

(3)、胃肠道出血与溃疡：尤其常见于老年、血液系统恶性肿瘤或血小板低下患者，可能致命。

(4)、骨髓抑制：包括中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重和血小板减少。

(5)、严重过敏反应：如过敏性休克、血管性水肿，多发生于治疗初期。

(6)、听力与视力障碍：高频听力损失、白内障、视网膜病变等。