艾曲波帕(Eltrombopag,Revolade,Elbonix)是一款口服TPO受体激动剂,耐受性和安全性是比较可靠的,特发性血小板减少性紫癜患者,在长期使用艾曲波帕。可使血小板计数维持在50-400诚毅109L之内。此外,此种药物还可以使慢性ITP儿童患者获益,并可获得持续的治疗效果,至少需要8周甚至在6个月内。
在开放性单臂研究的三期试验中评估了艾曲波帕对难治性再生障碍性贫血的治疗效果和安全性,与之前大型ITP治疗研究中报道基本一致,试验中的再生障碍患者能更好的耐受艾曲波帕的治疗,并且更是可以在体内刺激造血干细胞和细胞的扩增、分化,机制与内源性TPO有所不同,可以有效的治疗免疫拟制治疗失败的难治性再生障碍性贫血患者,而且停药后效果会有一定的持续期。
儿童血小板减少性紫癜的二线治疗药物比较少,艾曲波帕可以有效的是ITP儿童患者受益。再之前的一项针对艾曲波帕治疗慢性血小板减少性紫癜的研究数据中显示:80%的患者治疗效果明显,40%的患者获得持续治疗应答,并降低出血事件发生,不良反应发生的情况与安慰剂相差无几。所以在医学上,艾曲波帕安全和耐受性的良好表现,成为了慢性ITP儿童患者的新选择。
参考资料: FDA说明书更新于2025年06月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022291
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