尼拉帕尼的首个适应症即是获批用于接受过铂类化疗后出现完全响应或是部分响应的复发性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的患者,做为维持辅助治疗,可以有效的维持化疗后的缓解状态,推迟病情的进展。
尼拉帕尼利用合成致死的原理,抑制PARP酶的活性,阻断肿瘤细胞的DNA修复信号通路,使肿瘤细胞的DNA受损凋亡。并且尼拉帕尼的覆盖面更广,并不限于乳腺癌易感基因BRCA突变的复发卵巢癌患者,无论有没有BRCA突变,患者都可以从尼拉帕尼的治疗中获益。
临床试验结果显示,当患者存在BRCA突变,接受尼拉帕尼治疗后中位无进展生存期为21个月,而安慰剂组为5.5个月;对于无BRCA突变的患者,接受尼拉帕尼治疗后中位无进展生存期为9.3个月,而安慰剂组为3.9个月。
“无进展生存期”是癌症临床试验中最常用的指标之一,是描述有效控制肿瘤的时间。 在此期间,肿瘤可能缩小或可能没有改变,明显改善患者的生存质量。当然,患者的总生存时间肯定会超过“无进展生存期”,也就是说,在化疗后使用尼拉帕尼维持的BRCA突变患者的平均生存期将明显超过21个月。
使用尼拉帕尼期间若发生骨髓异常增生综合征和(或)急性淋巴细胞白血病,心脏功能异常,应立即停药并就医。
尼拉帕尼药品应贮于20~25℃,短程携带允许15~30℃。不要擅自将该药物分享给与你有相同症状的人使用。药物放置应远离儿童。由于药物会对婴儿产生伤害,哺乳期女性不建议使用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216793