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瑞博西利的用法和用量

作者
医学编辑小宋
阅读量:210
2020-01-08 14:30

2017年3月13日,美国食品和药物管理局批准将CDK4/6抑制剂瑞博西利和芳香酶抑制剂联合治疗激素受体(HR)阳性和人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的晚期或转移性乳腺癌绝经后妇女。这种药物可以大大提高治疗效果,延长患者的生存期,且副作用可控。

那么 瑞博西利的推荐使用方法什么呢?推荐用量是多少呢?让我带大家了解一下。

瑞博西利的用法和用量

瑞博西利推荐剂量为600mg,口服;每天一次,连续服用21天,停服7天, 28天为一个周期,可单独服用或与食物同服。

瑞博西利与来曲唑(Letrozole)联用,每天一次,28天为一完整的周期。来曲唑的剂量参考完整处方。如与其他芳香酶抑制剂联合给药,请参阅的该药物完整处方信息。

患者应每天大约在同一时间服用瑞博西利和来曲唑,建议最好在早晨。

如果患者在服用剂量后呕吐,或者忘记服用,当天无需再补充服用。下一次服用应该在每天的同一时间。瑞博西利片剂应完整吞咽,片剂不应在吞咽前咀嚼、压碎或分裂。如果破碎,则不应服用。

剂量调整:起始剂量600毫克/天,3片200毫克片剂;首次减少剂量 400毫克/天,2片200毫克片剂;第二次剂量减少,200毫克/天,1片200毫克片剂。

用于强CYP3A抑制剂的剂量调整:避免同时使用强力CYP3A抑制剂的瑞博西利,并考虑使用CYP3A抑制潜力较小的替代药物。如果必须共同施用强CYP3A抑制剂,则每天一次将瑞博西利剂量减少至400mg。如果停用强抑制剂,则将瑞博西尼剂量(在强CYP3A抑制剂的至少5个半衰期后)改为强CYP3A抑制剂开始前使用的剂量。

以上便是瑞博西利的推荐剂量以及它的剂量调整,如果有什么问题的话请咨询我们医伴旅海外医疗咨询服务公司客服,我们会为您解答。

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凯丽隆片服用期间要避免哪些事情?
凯丽隆片(也称为瑞博西尼,Ribociclib)服用期间,患者需要注意以下事项以确保安全和提高治疗效果:1、遵循医嘱:严格按照医生的指导服用药物,不要自行调整剂量或治疗周期。2、服药时间:尽量在每天相同的时间服用凯丽隆片,以保持血药浓度的稳定。3、整粒吞咽:凯丽隆片剂应整粒吞咽,不应在吞咽前咀嚼、压碎或裂开。如果药片破损、裂开或不完整,请勿服用。4、呕吐或漏服:如果服药后呕吐或忘记服药,不要在同一天再次服用。下一剂应在通常的时间服用。5、食物相互作用:凯丽隆片可以与食物同服或单独服用,但应避免同时摄入葡萄柚或葡萄柚汁,因为它们可能影响药物的代谢。6、避免某些药物:应避免与已知的强CYP3A抑制剂或诱导剂同时使用,因为这可能会影响凯丽隆片的血药浓度。7、避孕措施:凯丽隆片可能对生育有影响,建议在治疗期间采取有效的避孕措施。8、孕妇和哺乳期妇女:孕妇或哺乳期妇女不应使用凯丽隆片,除非医生认为必要。9、避免酒精:酒精可能会增加药物的副作用,建议在治疗期间避免饮酒。10、告知医生其他疾病:在开始服用凯丽隆片之前,应告知医生所有现有的健康问题和其他正在使用的药物。以上只是一些的建议,具体的用药注意事项可能因个体差异而有所不同。因此,在服用凯丽隆片期间,患者应严格遵循医生的指导,确保用药的安全和有效。凯丽隆片的适应症凯丽隆片是一种处方药,用于治疗患有激素受体 (HR) 阳性、人类表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性乳腺癌且病情恶化或已扩散到身体其他部位(转移性)的成人患者,联合用药和:芳香酶抑制剂作为第一种基于内分泌的疗法;或者氟维司群作为绝经后女性或男性的第一种基于内分泌的治疗或在内分泌治疗疾病进展后使用。更多关于凯丽隆疗效的内容可以点击:瑞博西尼治疗转移性乳腺癌的效果如何,这篇文章有详细的介绍。凯丽隆片的用药须知在服用凯丽隆之前,如果患者有以下情况,请告诉医生:1、有任何心脏问题,包括心力衰竭、心律不齐和 QT 间期延长。2、曾经心脏病发作过。3、心跳缓慢(心动过缓)。4、血液中钾、钙、磷或镁的含量有问题。5、有发烧、发冷或任何其他感染体征或症状。6、有肝脏问题。7、有任何其他健康状况。8、已怀孕或计划怀孕。凯丽隆可能会伤害您未出生的婴儿,能够怀孕并服用凯丽隆的女性应在治疗期间以及最后一次服用凯丽隆后至少 3 周内采取有效的节育措施。 9、正在母乳喂养或计划母乳喂养。在凯丽隆治疗期间以及最后一次服用凯丽隆后至少 3 周内不要母乳喂养。总结凯丽隆是一种激酶抑制剂类药物,由瑞士诺华制药有限公司研制,通常与其他抗雌激素药物(如来曲唑或氟维司群)联合使用,以延长无进展生存期(PFS)和提高总体生存期(OS)。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。相关热文推荐:泽布替尼2024年在哪里能买到?
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2024-03-19 15:03
瑞波西利能缩小肿瘤吗?
瑞波西利能缩小肿瘤,可在一定程度上延缓肿瘤进展。瑞波西利在临床试验中瑞波西利显示出了显著的疗效,尤其是在与内分泌治疗药物联合使用时,可以显著降低乳腺癌复发风险,并可能延长患者的总生存期。关于瑞波西利瑞波西利(ribociclib)的商品名叫做凯丽隆(Kisqali),是一种CDK4/6抑制剂,用于治疗激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)的晚期或转移性乳腺癌。瑞波西利缩小肿瘤的机制瑞波西利通过抑制CDK4/6,减少pRB的磷酸化,从而阻止E2F的释放,抑制细胞周期的进展,导致肿瘤细胞无法有效地进行DNA复制和分裂,最终抑制肿瘤的生长和扩散。此外,瑞波西利与内分泌治疗(如芳香化酶抑制剂)联合使用时,可以进一步提高治疗效果。内分泌治疗通过降低体内雌激素水平或阻断雌激素受体的活性,减少雌激素对肿瘤细胞的刺激,与瑞波西利的细胞周期抑制作用相辅相成,共同抑制肿瘤细胞的增殖,有助于减少肿瘤的体积。瑞波西利联合内分泌治疗已经显示出能够显著延长患者的无进展生存期(PFS),并可能改善总生存期(OS),表明瑞波西利在缩小肿瘤和控制疾病进展方面具有潜在的疗效。瑞波西利治疗乳腺癌的结果研究背景在一项3期试验的既往分析中,在激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(her 2)阴性的绝经后晚期乳腺癌患者中,一线瑞波西利联合来曲唑治疗的患者无进展生存期明显长于来曲唑单药治疗。ribociclib的总生存期是否也更长尚不清楚。研究方法符合条件的患者随机接受瑞波西利或安慰剂联合来曲唑治疗。研究结果与安慰剂加来曲唑相比,瑞波西利加来曲唑显示出显著的总生存期获益,瑞波西利联合来曲唑组的中位总生存期为63.9个月,安慰剂联合来曲唑组的中位总生存期为51.4个月。研究结论在HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者中,与安慰剂加来曲唑相比,瑞波西利加来曲唑一线治疗显示出显著的总生存期获益。瑞波西利组的中位总生存期比安慰剂组长12个月以上。瑞波西利的价格瑞波西利已经在中国上市,而且易已经纳入医保,享受医保报销。据了解,瑞波西利的药品中标价格大约是4466一盒,医保报销后的价格会便宜一些。另外,瑞波西利也有仿制药,仿制的瑞波西利价格会比较便宜,可以咨询相关售卖厂家或者是医疗服务机构明确。用药注意事项1、如果已怀孕或计划怀孕,请告诉医生,在开始瑞波西利治疗之前需要进行妊娠测试。在治疗期间以及最后一次服药后3周内,使用可靠的避孕方法预防怀孕。2、如果正在母乳喂养或计划母乳喂养,用药前应告知医生,服用瑞波西利期间以及最后一次服药后至少3周内不应进行母乳喂养。3、如果正在进行手术,包括牙科手术,请告诉医生或牙医正在服用瑞波西利。总结瑞波西利的主要作用是通过抑制CDK4/6来阻止肿瘤细胞的增殖,而不是直接缩小已经存在的肿瘤,通常需要结合其他治疗手段,如化疗或内分泌治疗才够缩小肿瘤。在使用瑞波西利治疗期间,患者应遵循医生的指导,定期进行监测评估治疗效果。参考文献:Hortobagyi GN, Stemmer SM, Burris HA, Yap YS, Sonke GS, Hart L, Campone M, Petrakova K, Winer EP, Janni W, Conte P, Cameron DA, André F, Arteaga CL, Zarate JP, Chakravartty A, Taran T, Le Gac F, Serra P, O'Shaughnessy J. Overall Survival with Ribociclib plus Letrozole in Advanced Breast Cancer. N Engl J Med. 2022 Mar 10;386(10):942-950. doi: 10.1056/NEJMoa2114663. PMID: 35263519.相关热文推荐:坦西莫司对肾癌患者的好处有哪些?
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2024-03-11 17:51
吃凯丽隆(瑞波西利)掉头发正常吗?
吃凯丽隆(瑞波西利)掉头发通常是正常现象,主要是药物副作用导致,一般停药后可逐渐恢复,也可通过一系列措施改善美观性。凯丽隆(瑞波西利)在中国的上市时间2023年01月19日(上海)诺华中国宣布,其乳腺癌治疗产品凯丽隆(琥珀酸瑞波西利片) 获中国国家药品监督管理局批准,与芳香化酶抑制剂联合用药,作为激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌绝经前或围绝经期女性患者的初始内分泌治疗,使用内分泌疗法治疗时应联用黄体生成素释放激素(LHRH)激动剂。吃凯丽隆(瑞波西利)掉头发的原因脱发可能与瑞波西利对细胞周期的抑制作用有关。CDK4/6抑制剂通过抑制细胞周期蛋白D-CDK4/6复合物的活性,减缓细胞增殖,可能会影响正常细胞的生长和分裂,包括负责头发生长的毛囊细胞。当这些细胞受到抑制时,可能会导致头发生长周期的改变,从而引起脱发。吃凯丽隆(瑞波西利)掉头发的处理措施1、使用温和的护发产品:使用温和的洗发水和护发素洗头发,避免使用含有刺激性化学物质的产品,以免刺激头皮。2、避免热力损伤:减少或避免使用吹风机、烫发棒等可能损伤头发的工具。3、头皮护理:保持头皮清洁、卫生,可以2-3天洗一次头发,每天都要4、使用冷帽:使用冷帽可能有助于减少化疗引起的脱发,但需在医生指导下使用。5、使用假发或头巾:如果脱发严重,可以考虑使用假发、头巾或其他头饰遮盖,改善美观性。6、调整治疗方案:如果脱发或其他副作用严重影响生活质量,医生可能会考虑调整治疗方案。凯丽隆(瑞波西利)的副作用1、血液及淋巴系统疾病:中性粒细胞减少症、白细胞减少症、贫血、淋巴细胞减少症、血小板减少症、发热性中性粒细胞减少症。2、代谢及营养性疾病:食欲下降、低钙血症、低钾血症。3、神经系统疾病:头晕、眩晕。4、胃肠系统疾病:恶心、腹泻、呕吐、便秘、腹痛、消化不良。5、皮肤及皮下组织类疾病:脱发、皮疹、瘙痒、皮肤干燥、红斑。6、全身疾病:疲乏、外周水肿发热、乏力、口咽疼痛。总结如果患者在使用凯丽隆(瑞波西利)治疗期间出现掉头发,建议与医生沟通。医生会评估掉头发的严重程度,并提供相应的建议或治疗措施。在某些情况下,医生可能会调整治疗方案或推荐使用其他药物来减轻副作用。相关热文推荐:斯佩格(spegra)的治疗效果如何?
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2024-03-11 14:14
瑞波西利和瑞博西尼的区别?
瑞波西利和瑞博西尼并没有区别,两者实际上是同一种药物。瑞波西利(Kisqali)是一种靶向治疗的药物,可以阻止或干扰在癌细胞生长中发挥作用。瑞波西利和瑞博西尼的区别瑞波西利和瑞博西尼实际上是同一种药物,只不过是不同的药物名称。瑞波西利是药物的通用名称,有时也叫做瑞博西尼,中文名称叫做琥珀酸瑞波西利片,商品名称叫做凯丽隆,英文名称叫做Kisqali、kryxana,ribociclib。瑞波西利的适应症瑞波西利是一种处方药,用于治疗患有激素受体 (HR) 阳性、人类表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性乳腺癌且病情恶化或已扩散到身体其他部位(转移性)的成人患者,联合用药和芳香酶抑制剂作为第一种基于内分泌的疗法,或者氟维司群作为绝经后女性或男性的第一种基于内分泌的治疗或在内分泌治疗疾病进展后使用。瑞波西利治疗乳腺癌的疗效结果MONALEESA-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究,研究对象是瑞波西利+来曲唑(n=334),与安慰剂+来曲唑 (n=334),受试者为 HR+/HER2- mBC 绝经后患者,且之前未接受过治疗晚期疾病。OS 是次要终点;PFS 是主要终点。中位随访80个月时,瑞波西利+来曲唑组的中位OS为63.9个月,而来曲唑组的中位OS为51.4个月。MONALEESA-7是一项针对 HR+/HER2- 绝经前患者进行的瑞波西利+ ET(NSAI 或他莫昔芬)+ 戈舍瑞林 vs 安慰剂 + ET(NSAI或他莫昔芬)+ 戈舍瑞林 (ITT) 的随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究先前未因晚期疾病接受过 ET 的 mBC。疗效结果来自对495名接受瑞波西利(n=248)或安慰剂(n=247) 联合NSAI+戈舍瑞林治疗的患者进行的预先指定的亚组分析,但未显示统计学显着性。中位随访35个月时,瑞波西利+NSAI+戈舍瑞林组未达到中位OS,而安慰剂+NSAI+戈舍瑞林组为40.7个月。MONALEESA-3是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究,比较瑞波西利+氟维司群(n=484)与安慰剂+氟维司群(n=242),用于治疗接受过治疗的HR+/HER2- mBC绝经后患者对于晚期疾病,没有或仅有1行既往 ET。中位随访39个月后,ITT人群的总生存率具有统计学意义,瑞波西利+氟维司群组未达到中位OS,安慰剂+氟维司群组为40个月。瑞波西利的用药指南瑞波西利的给药剂量为600mg(3x200mg片剂),每天口服一次,可以与食物同服或单独服用。连续服药3周,停药1周。应根据不良反应逐步调整剂量,减少服用片剂的数量。建议根据个人安全性和耐受性修改瑞波西利的剂量。如果需要将剂量减少到200mg/天以下,应停止治疗。以上用药信息来源于瑞波西利的说明书,仅供参考。服用瑞波西利时应避免什么在服用瑞波西利治疗期间避免吃葡萄柚并避免喝葡萄柚汁,以免增加血液中瑞波西利的含量,加重毒副作用。总结如果被诊断患有激素受体阳性、HER2 阴性的晚期或转移性乳腺癌,医生可能会建议使用瑞波西利与其他激素疗法相结合治疗以减缓癌症生长。 相关热文推荐:吃伊沙佐米(Ixazomib)后胃难受正常吗?
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2024-03-08 11:13
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乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
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利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
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