普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相,加速相,或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应症是根据反应率。没有用Iclusig的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。
普纳替尼治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效,慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者,其中80%达到长期持久缓解。
怎么使用普纳替尼呢?
普纳替尼剂型:15毫克,30毫克、45毫克,圆形,白色,薄膜包衣片剂,可口服给药。普纳替尼开始服用每天口服一次45mg。在第2期试验中,68%的患者在治疗过程中每天需要将剂量减少至30mg或15mg。 开始每天一次45毫克给药,是考虑减少普纳替尼对慢性期(CP)CML和加速期(AP)CML患者的剂量,这些患者已经取得了重大的细胞遗传学反应。 如3个月(90天)内未发生响应,请考虑停止普纳替尼,普纳替尼可以带或不带食物,整片吞下。
但是专家提醒广大患者在使用普纳替尼Ponatinib治疗期间一定要注意该药品给患者带来的副作用。曾在2013年时,由于近12%的患者群体出现严重副作用,普纳替尼销售暂时中止。这些副作用被认为是源于这种TKI的有效性和泛活性。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469
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