普纳替尼对白血病患者有效果没？

普纳替尼（ponatinib），商品名：lclusig 由Ariad制药公司研制，对于BCR-ABL野生型与T315I突变型均有较好的体外抑制活性，此外，该化合物对VEGFR、PDGFR、FGFREph、SFK、C-kit、RET、TIE2和FLT3以及SRC等致癌激酶亦有抑制活性， 相比于第1代及第2代BCR-ABL激酶抑制剂，普纳替尼最大的优势在于可以作用于T315I突变型，使得T315I突变型的患者能够得到有效的治疗。

ponatinib在监管局加速批准程序下，该程序提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。治疗被赋予孤儿药物指定因为意向治疗一种罕见病或情况。在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价Iclusig的安全性和有效性。所有参加者用Iclusig治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定Iclusig的有效性。

普纳替尼试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。