白血病是一种常见的血液肿瘤疾病,吉妥珠单抗(MYLOTARG)是一款抗体药物偶联物(ADC),抗体偶联药物(ADCs)是将细胞毒类化疗药通过链接子与靶向肿瘤细胞表面抗原的特异性抗体连接起来,从而让化疗药更精准地作用于肿瘤细胞,而减轻对健康组织的毒副作用。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原,在多达90%的AML患者中都存在。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时,它可以被吸收进细胞,然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。
MYLOTARG治疗白血病效果怎么样?
一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验,共有271名CD33阳性的新确诊急性骨髓性白血病成人患者。使用新的、低剂量吉妥珠单抗。在第1、4、7天,患者接受3mg/m2的吉妥珠单抗,与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期(EFS)。结果显示,在新确诊为急性骨髓性白血病的患者中,接受吉妥珠单抗与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受吉妥珠单抗的患者的无事件生存期为17.3个月,而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。
另外一项临床试验,是一项在57例首次复发的成年患者中进行的2期、单组、开放标签研究临床试验。患者在第1、4、7天接受单药吉妥珠单抗(MYLOTARG)3mg/m2。吉妥珠单抗的疗效建立在完全缓解(CR)和缓解持续时间的基础上。在试验中,15例患者达到完全缓解,中位无复发生存期(RFS)为11.6个月。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年6月16日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761060