重度再生障碍性贫血患者治疗用药-艾曲波帕

严重再生障碍性贫血(SAA)是一种罕见的、危及生命的获得性血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会经历使其日常活动受到限制的衰弱症状和并发症，例如疲劳、呼吸困难、反复感染和异常擦伤或出血。从历史上看，SAA几乎都是属于由长时间的全血细胞减少引起的感染或出血所致的致命性疾病；未经治疗的SAA可在1-2年内造成80%-90%的死亡率。

2018年5月，诺华制药表示美国FDA已经接受了公司Promacta (eltrombopag-艾曲波帕)联合标准免疫抑制疗法(IST)用于重度再生障碍性贫血(SAA)一线治疗的补充新药申请（sNDA），同时给予其优先审评认定。

该研究是一项非随机I/II期临床研究，此次发布的数据主要分析了包括3个治疗组的92例初治（treatment-naive）重度再生障碍性贫血（SAA）患者，其中近80%年龄＞18岁。研究中，将eltrombopag与标准的免疫抑制疗法联合用药。

其中，eltrombopag用药剂量为：12岁及以上患者给药每天一次150mg，6-11岁患者给药每天一次75mg，2-5岁患者给药每天2.5mg/kg。研究中，3个治疗组eltrombopag给药起始时间和持续时间各不相同：第1组为从第14天给药eltrombopag直至6个月，第2组为从第14天给药eltrombopag直至3个月，第3组为从第1天给药eltrombopag直至6个月。数据显示，eltrombopag联合标准免疫抑制疗法的完全缓解率远远超过了临床历史数据。

艾曲波帕Revolade，是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，该药物同时被批准用于对其它疗法耐药的患有慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童，以及慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染患者血小板减少症的治疗。详情可以字医伴旅。