鲁索替尼是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种,是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。
试验显示,鲁索替尼能够延缓骨髓纤维化进程,延长生存期,还可以改善患者症状,提高生活质量。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展。鲁索替尼不仅能治疗骨髓纤维化,还可以给真性红细胞增多症和原发性血小板增多症患者提供疗效。鲁索替尼疗效显著,但是相应的价格也会比较高,有些患者会感觉经济压力比较大。
鲁索替尼要注意的事项有哪些?
患者服用鲁索替尼需要注意的事项有:(1)可能发生血小板计数减低,贫血和中性粒细胞减少。用减低剂量,或中断或输血处理。(2)评估患者感染的体征和症状和及时开始适当治疗。开始用鲁索替尼治疗前严重感染应已解决。鲁索替尼的剂量由血小板计数决定,大于200/μL患者,鲁索替尼的开始剂量是20mg口服每天2次给药,而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。
所以患者在服用鲁索替尼(ruxolitinib)期间应监视完全血细胞计数s 每2至4周直至剂量稳定化,和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。另外,鲁索替尼应贮存在室温20°C至25°C;外出允许15°C和30°C间。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192