芦可替尼怎么买?据了解瑞士诺华生产的鲁索替尼(芦可替尼)已经出口到印度。国内患者买芦可替尼有两个途径,一是亲自到印度买,二是通过国内的海外医疗服务机构(如:医伴旅)进行购买。
瑞士诺华生产的鲁索替尼(芦可替尼)在印度上市的分为两个版本:
PAP版,20mg*14片*4盒,价格为9000左右;15mg*14片*4盒,价格为9000左右; 5mg*14片*4盒,价格为6000左右。
印度版,20mg*56片,价格为9500$;15mg*56片,价格为9500$;5mg*56片,价格为6500$。
鲁索利替尼(芦可替尼)是一种选择性激酶抑制剂, 抑制 Janus 相关激酶( Janus associate kinases, JAKs) JAK1和 JAK2,通过阻断 JAK 信号转导及转录激活因子( signal transducer and activator of transcription,STAT) 通路而发挥作用。JAK-STAT 信号通路在许多与细胞增生、 生长和造血有关的细胞因子和生长因子的信号转导中起关键作用。MF 与 JAK1 /JAK2 信号特异基因表达上调, 导致 JAK-STAT 信号通路整体持续的紊乱有关。虽然半数以上的 MF 患者存在JAK2V617F 基因突变, 但是研究表明 JAK-STAT 调节异常是 MF 发病的 主要原因, 无论是否有JAK2V617F 突变。因此, JAK1 和 JAK2 成为研发MF 治疗药物的靶点。
美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼(芦可替尼,商品名Jakafi)为首个用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis, MF)的药物,并授予其罕见病药物资格。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192