普纳替尼(Ponatinib)的功效与作用

普纳替尼(Ponatinib)是一种酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向抑制BCR-ABL融合蛋白(包括T315I突变型)及其他多种激酶(如VEGFR、PDGFR、FGFR等)的活性，阻断异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。

普纳替尼(Ponatinib)的功效与作用

1、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病

新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，与化疗联合使用。

作为单药治疗，用于无其他激酶抑制剂适用的或T315I阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者。

2、慢性髓性白血病

慢性期慢性髓性白血病，且对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受。

加速期或急变期慢性髓性白血病，且无其他激酶抑制剂适用。

T315I阳性慢性髓性白血病。

使用限制：普纳替尼不适用于且不推荐用于治疗新诊断的慢性期慢性髓性白血病患者。

普纳替尼(Ponatinib)的用法用量

1、新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的推荐剂量

起始剂量为每日一次口服30mg，与化疗联合使用。在诱导治疗结束时达到微小残留病阴性的完全缓解后，剂量应减少至每日一次15mg。

2、用于无其他激酶抑制剂适用或T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病单药治疗的推荐剂量

起始剂量为每日一次口服45mg。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、慢性期慢性髓性白血病的推荐剂量

起始剂量为每日一次口服45mg。达到BCR::ABL1国际标准化比例≤1%后，剂量应减少至每日一次15mg。

4、加速期和急变期慢性髓性白血病的推荐剂量

起始剂量为每日一次口服45mg。

普纳替尼(Ponatinib)的注意事项

1、高血压

监测血压并根据临床指征管理高血压。如果高血压未能通过医学手段控制，应中断给药、降低剂量或停止使用普纳替尼。

2、胰腺炎

监测血清脂肪酶。根据严重程度，中断给药，然后以相同或降低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。当脂肪酶升高伴有腹部症状时，应评估是否存在胰腺炎。

3、神经病变

监测周围神经病变和颅神经病变的症状。根据复发/严重程度，中断给药，然后以相同或降低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。

4、眼部毒性

在治疗开始前及治疗期间定期进行全面眼科检查。

5、出血

监测出血情况并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，中断给药，然后以相同或降低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。

6、体液潴留

监测体液潴留情况并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，中断给药，然后以相同或降低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。

7、心律失常

监测心律失常的体征或症状，并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，中断给药，然后以相同或降低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。

8、骨髓抑制

在治疗前3个月内每2周获取一次全血细胞计数，之后每月一次或根据临床指征进行。如果中性粒细胞绝对计数低于1.0x10⁹/L或血小板计数低于50x10⁹/L，应中断普纳替尼治疗，直至中性粒细胞绝对计数至少达到1.5x10⁹/L且血小板计数至少达到75x10⁹/L，然后以相同或降低的剂量恢复用药。

9、肿瘤溶解综合征

在开始普纳替尼治疗前，确保充分水化并纠正升高的尿酸水平。

10、可逆性后部白质脑病综合征

若发生此症，应中断普纳替尼治疗直至缓解。患者在症状缓解后重新使用普纳替尼的安全性尚属未知。