FDA批准基因泰克的利司扑兰片剂(Evrysdi)作为首个且唯一用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的片剂

2025年2月12日，罗氏集团成员基因泰克今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准利司扑兰片剂(Evrysdi)的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。利司扑兰片剂(Evrysdi)是唯一一种非侵入性、可改变病情的SMA疗法。5mg的Evrysdi片剂可以整片吞服，也可以分散在水中服用。

"利司扑兰片剂(Evrysdi)具有改变SMA疾病进程的强大潜力，并且迄今已用于治疗数千名患者。此次批准标志着又一个重要的进步，"基因泰克首席医疗官兼全球产品开发负责人LeviGarraway医学博士表示。"Evrysdi片剂将既定的疗效与便利性相结合，为SMA管理提供了一个额外的灵活选择。"

利司扑兰片剂(Evrysdi)的批准基于一项生物等效性研究的结果，该研究证明，5mg片剂（无论是整片吞服还是分散在非氯饮用水（例如过滤水）中）与原始口服溶液提供的利司扑兰暴露量相当。这意味着服用片剂的患者可以预期获得与Evrysdi口服溶液相同的既定疗效和安全性。对于使用其他剂量Evrysdi的患者以及可能更偏好口服溶液的患者，Evrysdi口服溶液将继续提供。

"我们不能低估为SMA患者或其照护者简化治疗给药和疾病管理的价值，"CureSMA主席KennethHobby表示。"这种新的室温稳定制剂选项提供了一个额外的选择，可以更方便地融入日常生活活动，如工作、旅行和教育。"

关于利司扑兰片剂(Evrysdi)

利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种运动神经元存活2（SMN2）前mRNA剪接修饰剂，旨在治疗由染色体5q突变导致运动神经元存活（SMN）蛋白缺乏引起的SMA。Evrysdi可每日在家或外出时服用，可以是液体形式（通过饲管或口服）或片剂形式（仅限口服，整片吞服或分散在水中）。

如动物模型所示，Evrysdi旨在通过增加和维持中枢神经系统（CNS）和外周组织中的SMN蛋白产量来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对于维持健康的运动神经元和核心功能至关重要。

利司扑兰片剂(Evrysdi)于2018年获得欧洲药品管理局（EMA）的PRIME资格认定，并于2017年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定。2021年，利司扑兰片剂(Evrysdi)荣获英国药理学协会颁发的"年度药物发现奖"以及药物研究学会的"药物发现奖"。Evrysdi目前已在100多个国家获得批准，全球已有超过16,000名SMA患者接受治疗。

关于SMA

SMA是一种严重的、进行性神经肌肉疾病，可能致命。它影响大约万分之一的新生儿，是婴儿死亡的主要遗传原因之一。SMA由运动神经元存活1（SMN1）基因突变引起，导致SMN蛋白缺乏。这种蛋白遍布全身，对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。没有它，神经细胞无法正常运作，随着时间的推移导致肌肉无力。根据SMA的类型，个体的体力以及行走、进食或呼吸的能力可能会显著减弱或丧失。

什么是利司扑兰片剂(Evrysdi)

利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种处方药，用于治疗儿童和成人的脊髓性肌萎缩症(SMA)。

重要安全信息

在服用利司扑兰片剂(Evrysdi)之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有身体状况，包括如果您：

在您开始利司扑兰片剂(Evrysdi)治疗之前，您的医疗保健提供者可能会为您进行妊娠检测

与您的医疗保健提供者讨论可能适合您的避孕方法。在治疗期间以及停止Evrysdi后至少1个月内使用避孕措施

利司扑兰片剂(Evrysdi)最常见的副作用

对于晚发起病型SMA：发热、腹泻、皮疹。对于婴儿起病型SMA：发热、腹泻、皮疹、流鼻涕、打喷嚏和喉咙痛（上呼吸道感染）、肺部感染（下呼吸道感染）、便秘、呕吐、咳嗽。