艾美赛珠单抗(Emicizumab)是一款革命性的预防性治疗药物,为血友病A患者提供了全新的治疗选择。
艾美赛珠单抗用于预防或减少成人和新生儿及以上儿科血友病A患者的出血发作频率。
仅限皮下注射,不可静脉注射。
在医疗专业人员指导下,经培训合格的患者或其照护者可自行注射。不建议7岁以下儿童自我注射。
治疗方案分为初始负荷期和后续维持期。
(1)、初始负荷剂量(第1-4周):
每周一次,按3mg/kg的剂量皮下注射。
(2)、维持剂量(第5周起):
可选择以下三种方案之一,具体由医生根据患者情况决定:
1.5mg/kg,每周一次。
3mg/kg,每两周一次。
6mg/kg,每四周一次。
(1)、转换治疗:开始本品预防治疗的前一天,应停止预防性使用旁路药物(如aPCC)。因子VIII的预防性治疗可在第一周内继续。
(2)、漏服处理:若错过计划剂量,应尽快补注,并恢复原定给药计划,切勿在同一天注射双倍剂量。
(3)、体重管理:剂量基于体重计算,若体重有明显变化,应告知医生以重新评估剂量。
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注射部位反应:最为常见,包括红肿、疼痛、瘙痒、淤青等。大多数反应轻微至中度,且可自行缓解。
(1)、血栓性微血管病与血栓事件:当与激活的凝血酶原复合物(aPCC,如FEIBA®)合用时,尤其是在24小时内累计剂量超过100U/kg的情况下,发生血栓性微血管病和血栓事件的风险显著增加。
应尽量避免同时使用。如因急性大出血必须使用,需严格遵医嘱并密切监测相关症状(如意识模糊、胸痛、呼吸困难、肢体肿胀等),一旦出现应立即就医。
(2)、免疫原性反应:少数患者(约5.1%)会产生抗药物抗体。在极少数情况(<1%)下,这些“中和抗体”会降低药物疗效,导致突破性出血增加。若发现出血频率异常增高,应及时联系医生进行检测和评估。
(3)、其他不良反应:还包括腹泻、发热等,上市后报告有皮疹、荨麻疹、过敏反应等。
参考资料: FDA说明书更新于2025年7月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761083
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