阿考米迪(Acoramidis)是一种口服转甲状腺素蛋白(Transthyretin,TTR)稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。该药物通过特异性结合TTR，稳定其四聚体结构，抑制解离为单体，从而延缓淀粉样纤维的形成与沉积，针对疾病病理核心环节发挥作用。其临床价值在于降低ATTR-CM患者的心血管死亡及心血管相关住院风险，并改善患者的功能能力和健康状况。

药品称呼

通用名称：阿考米迪、Acoramidis

商品名称：Attruby

适应靶点

转甲状腺素蛋白(Transthyretin,TTR)。

适应症和适应人群

适应症：用于治疗成人野生型或变异型(遗传性或新发)转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。

治疗目标：降低心血管死亡和心血管相关住院的风险。

适应人群：确诊为ATTR-CM(野生型或变异型)的成年患者。

规格与性状

规格：356mg*112片/盒。

性状：白色薄膜包衣椭圆形片剂，一面印有BridgeBio公司标识及黑色“ACOR”字样。

主要成分

活性成分：Acoramidis(以盐酸盐形式存在)。

辅料：交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁、微晶纤维素、二氧化硅。薄膜包衣和印刷油墨含有：氧化铁黑、辛癸酸甘油酯、羟丙甲纤维素、聚乙烯醇、丙二醇、滑石粉、二氧化钛、乙烯醇共聚物。

用法用量

推荐剂量

阿考米迪的推荐剂量为每次712mg(即2片356mg片剂)，每日口服两次，可与食物同服或空腹服用。片剂应整片吞服，不得切割、压碎或咀嚼。

具体您可以阅读阿考米迪完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿考米迪的用法用量。

不良反应

在为期30个月的随机、双盲、安慰剂对照临床试验中，最常见的不良反应涉及胃肠道系统。

胃肠道反应：与安慰剂组相比，阿考米迪组腹泻和上腹痛的发生率更高。大多数胃肠道反应为轻度，且未导致停药。

停药率：因不良事件导致停药的比例在阿考米迪组和安慰剂组相似。

实验室检查异常：

血清肌酐升高与eGFR降低：开始阿考米迪治疗通常会在4周内引起血清肌酐升高和估算肾小球滤过率(eGFR)降低，之后趋于稳定。这些变化在停药后可逆。

具体您可以阅读阿考米迪副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿考米迪的副作用。

注意事项

血清肌酐与肾功能监测：开始阿考米迪治疗会导致血清肌酐升高和eGFR降低，这属于药效学效应，不代表肾小球滤过功能的实际恶化。建议在启动治疗初期监测肾功能，了解这一预期变化，避免误判为肾损伤。

甲状腺功能监测：阿考米迪可能降低血清游离甲状腺素(T4)水平，而不伴有促甲状腺激素(TSH)的相应变化。建议在临床需要时监测甲状腺功能。

药物相互作用风险：

UGT/强CYP3A诱导剂：避免与UGT诱导剂或强CYP3A诱导剂同时使用，因其可能降低Acoramidis的血药浓度，影响疗效。

CYP2C9底物：Acoramidis可抑制CYP2C9，与敏感的CYP2C9底物(如华法林、某些非甾体抗炎药)合用时，可能导致后者血药浓度升高，增加毒性风险。合用时需考虑加强监测。

特殊人群用药

【孕妇】现有数据不足以确定阿考米迪用于孕妇是否存在相关风险。动物生殖研究中，在暴露量最高达临床最大推荐人用剂量(MRHD)下34倍(大鼠)和13倍(家兔)时，未观察到胚胎-胎仔畸形。孕妇用药应权衡获益与潜在风险，如用药期间怀孕，建议联系医疗提供者并报告至BridgeBio报告热线。

【哺乳期女性】尚无数据表明阿考米迪是否存在于人乳或动物乳中，以及对母乳喂养婴儿或乳汁分泌的影响。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处、母亲对阿考米迪的临床需求以及药物或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在影响。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】阿考米迪在儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。

【老年人使用】在≥65岁的老年患者中无需调整剂量。关键临床研究中，97%的受试者年龄≥65岁，中位年龄为78岁。

【肾功能损害】基于药代动力学数据，肾功能损害患者无需调整剂量。但临床研究中观察到eGFR降低，需注意监测。

【肝功能损害】轻度至重度肝功能损害(Child-PughA、B或C级)对阿考米迪药代动力学的影响尚未研究，使用需谨慎。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

UDP-葡萄糖醛酸转移酶(UGT)诱导剂和强CYP3A诱导剂：阿考米迪主要通过UGT酶介导的葡萄糖醛酸化代谢。合用UGT诱导剂可能降低阿考米迪暴露。虽然阿考米迪不经CYP3A代谢，但强CYP3A诱导剂也可诱导UGT酶。应避免阿考米迪与UGT诱导剂和强CYP3A诱导剂合用。

敏感的细胞色素P4502C9(CYP2C9)底物：阿考米迪可抑制CYP2C9。当阿考米迪与敏感的CYP2C9底物(如华法林)合用时，可能导致后者血药浓度升高。建议合用时加强监测，关注暴露量增加相关的毒性迹象。

药物过量

尚无用药过量的临床经验。如发生疑似过量，应给予对症和支持治疗。

药代动力学

吸收：口服后达峰时间(Tmax)约为1小时。高脂饮食对其药代动力学无临床显著影响。

分布：表观稳态分布容积为654升。体外血浆蛋白结合率高(96%)，主要与TTR结合。

代谢：主要经UGT1A9、UGT1A1和UGT2B7酶介导的葡萄糖醛酸化代谢。其主要代谢物Acoramidis-β-D-葡萄糖醛酸苷的药理活性约为母药的1/3，对整体药效贡献低。

排泄：有效半衰期约6小时。单次口服后，约68%的放射性剂量经尿液排泄(<10%为原形)，32%经粪便排泄(15%为原形)。

特殊人群：年龄、种族/民族、性别或肾功能损害对Acoramidis药代动力学无临床显著影响。肝功能损害的影响未知。

贮存方法

储存在20°C至25°C的受控室温下；允许短时间储存在15°C至30°C的环境中。为防潮，请将药片保存在原铝塑泡罩板中直至服用。

研发公司

BridgeBio Pharma , Inc.(美国帕洛阿尔托)