艾美赛珠单抗(Emicizumab)由瑞士罗氏制药公司研发,作为一款双特异性抗体药物,最早于2017年获美国FDA批准上市。
艾美赛珠单抗用于常规预防,以减少或防止血友病A(先天性因子VIII缺乏)患者出血事件的发生频率,适用于新生儿及以上年龄的患者,无论是否伴有因子VIII抑制物。
前4周每周一次皮下注射3mg/kg。
每周一次1.5mg/kg。
每两周一次3mg/kg。
每四周一次6mg/kg。
若错过剂量,应尽快补注,并恢复原定计划,不可在同一天注射两剂。
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目前尚无足够数据证实艾美赛珠单抗对孕妇的安全性,仅在潜在益处大于对胎儿的风险时考虑使用。
尚不清楚药物是否进入母乳,建议在医生指导下权衡母乳喂养的益处与潜在风险。
药物安全性和有效性已获证实,适用于新生儿及以上儿童。不同年龄组疗效无显著差异,但6个月以下婴儿血药浓度可能较低。
临床研究数据有限,未发现老年人与年轻患者之间存在明显疗效差异。
建议女性在用药期间采取避孕措施。
冷藏于2°C–8°C(36°F–46°F)的原始包装中,避光保存,不可冷冻或剧烈摇晃。
未开封药瓶可在低于30°C环境下累计存放不超过7天,之后可放回冰箱。
药液抽入注射器后应立即使用,任何未使用的药液应丢弃,不可重复使用。
参考资料: FDA说明书更新于2025年7月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761083
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