艾美赛珠单抗(Emicizumab)的功效与作用

艾美赛珠单抗(Emicizumab)是一种革命性的双特异性单克隆抗体，通过模拟活化因子VIII的功能，促进凝血过程，降低出血频率。

艾美赛珠单抗(Emicizumab)的功效与作用

艾美赛珠单抗是一种人源化双特异性抗体，可同时结合因子IXa和因子X，模拟活化因子VIII（FVIIIa）的辅因子功能，从而恢复自然的凝血途径，有效促进血栓形成，防止出血发生。

艾美赛珠单抗(Emicizumab)的适应症与适应人群

1、适用症

艾美赛珠单抗适用于成人及新生儿以上年龄段的血友病A患者（先天性因子VIII缺乏），用于常规预防性治疗，以减少出血事件的发生频率。无论患者是否具有因子VIII抑制物，均可使用。

2、适用人群

(1)、成人及青少年：年龄≥12岁，体重≥40kg。

(2)、儿童：年龄＜12岁，或12–17岁但体重＜40kg。

(3)、婴儿：年龄≥1个月。

无或有因子VIII抑制物的患者均适用。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

艾美赛珠单抗(Emicizumab)的用药指南

1、剂量与给药

(1)、负荷剂量：前4周，每周一次皮下注射3mg/kg。

(2)、维持剂量（三选一）：

每周一次1.5mg/kg。

每两周一次3mg/kg。

每四周一次6mg/kg。

2、给药方式

仅用于皮下注射。

可由医护人员、患者本人或经培训的caregiver注射。

7岁以下儿童不建议自行注射。

3、漏服处理

若漏用一剂，应尽快补用，随后恢复常规给药，不得在同一天给予两剂以弥补漏服剂量。

4、重要注意事项

(1)、与aPCC联用风险：合用激活的凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）可能增加血栓性微血管病（TMA）和血栓事件风险，需密切监测。

(2)、实验室干扰：本品会影响基于内源性凝血途径的检测结果（如aPTT、Bethesda法抑制物滴度），应使用牛源chromogenic法检测因子VIII活性或抑制物。

(3)、免疫原性：极少数患者可能出现抗药抗体导致疗效下降，需警惕突破性出血事件。

艾美赛珠单抗(Emicizumab)常见不良反应包括注射部位反应（22%）、头痛（15%）和关节痛（15%），多数为轻至中度。