Rett综合征药物曲非肽的作用机制和购买方式简介

导读：曲非肽（Trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，曲非肽的调节神经递质功能可能有助于改善Rett综合征神经发育和日常生活能力症状，提高患者的生活质量。这篇文章主要讲了曲非肽的作用机制、研究疗效和购买方式的内容。

作用机制

1、神经炎症减轻：曲非肽可能通过减轻神经炎症来发挥作用，因为Rett综合征患者常常伴有神经炎症。

2、突触功能支持：该药物还可能支持突触功能，对Rett综合征的核心症状产生积极影响。

3、IGF-1信号通路：曲非肽是类胰岛素生长因子I（IGF-1）的氨基末端三肽的合成类似物，能够刺激突触成熟并克服Rett综合征的病理生理学特征，其中包括突触和神经$的不成熟。4、树突分支和突触可塑性：在动物试验中，曲非肽已被证明可以增加树突的分支和突触可塑性信号，这可能与其治疗效果有关。

研究疗效

在3期临床试验LAVENDER中，曲非肽与安慰剂相比，在改善Rett综合征患者的症状方面表现出显著效果。该研究涉及187名5至20岁的Rett综合征女性患者，治疗持续12周。研究主要通过Rett综合征行为问卷（RSBQ）和临床整体印象改善量表（CGI-I）来评估疗效。RSBQ评估包括发声、面部表情、眼睛注视、手部动作、重复行为、呼吸、夜间行为和情绪等方面。

曲非肽治疗在改善患者的刻板运动、情绪功能障碍/破坏性行为和行走等核心症状方面显示出积极效果。曲非肽的科恩效应系数（Cohen's d）显著高于安慰剂组，表明患者的手部、大运动及言语/沟通功能得到改善。在沟通和符号行为量表的社会综合评分方面，曲非肽治疗组也表现出显著优势。

购买方式

患者可以去往已经上市曲非肽的地区，在医生开具处方后，通过当地医院药房购买曲非肽。在某些情况下，患者可能可以直接从药品生产商或其授权的经销商处购买曲非肽。患者也可以通过参与临床试验获得药物。患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，他们可能与海内外药房有合作，可以将药物邮寄到家，性价比更高。

曲非肽在临床试验中显示出对Rett综合征患者有疗效，尤其是在改善核心症状方面，且总体耐受性良好。在购买曲非肽时，患者应确保药品来源的合法性和安全性，并遵循医生的指导使用。