
米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,米哚妥林治疗急性髓白血病的效果如何,有什么副作用?
临床试验采用随机、双盲、安慰剂对照试验,对717例新诊断的FLT3突变的AML患者进行研究。
所有患者随机分组,分别接受米哚妥林(每次50mg,第8~21天每天两次)+柔红霉素(每次60mg/m2,第1~3天每天一次)/阿糖孢苷(每次200mg/m2,第1~7天每天一次)或安慰剂+柔红霉素/阿糖孢苷治疗,持续2个周期(28天为一周期),同时使用高剂量阿糖胞苷巩固治疗(3g /m2,第1、3和5天,每12小时一次),最多4个周期;之后继续使用米哚妥林或安慰剂治疗(最多12个周期)。
结果表明,两组患者(米哚妥林+化疗 VS 安慰剂+化疗)的中位EFS为8.2个月 VS 3个月。米哚妥林组最常见的副作用为:恶心(83%)、发热性中性粒细胞减少(83%)、口腔炎(66%)、呕吐(61%)、头痛(46%)、出血点(36%)、肌肉骨骼痛(33%)、鼻出血(28%)、设备相关感染(24%)、上呼吸道感染(20%)、高血糖(20%)等。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921
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