遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传病,其发病率约为1:50 000~1 : 10 0001,主要表现为反复发作的皮下或黏膜下水肿。HAE可累及身体的任何部位,其中以四肢、颜面、生殖器、消化道以及呼吸道黏膜较为常见。目前国内外最常见的预防HAE的药物为弱雄激素达那唑。雄激素在HAE中的确切作用机制尚不清楚,目前认为雄激素可能使肝脏合成C1-INH增加。有研究表明,达那唑可以提高血清C1-INH和补体因子4 ( C4)的浓度,那么,达那唑治疗遗传性血管性水肿的用法用量是什么?
应根据患者的临床反应,对持续使用达诺林治疗遗传性血管性水肿的剂量要求进行个体化。建议患者开始服用200 mg,每天两次或三次。在获得预防水肿性发作发作的良好初始应答后,如果治疗前发作频率要求,应通过每隔1至3个月或更长时间将剂量减少50%或更少来确定适当的持续剂量。如果发生发作,可将每日剂量增加至200 mg。在剂量调整阶段,需要密切监测患者的反应,特别是如果患者有气道受累史。
报告了下列与使用达那唑有关的不良事件:雄激素样效应包括体重增加、痤疮和皮脂溢。可能出现轻度多毛症、水肿、脱发和嗓音改变,表现为声音嘶哑、喉咙痛或音高不稳定或加深,并在治疗停止后持续存在。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年12月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=017557