威罗菲尼适应症有哪些？

威罗菲尼适应症

威罗菲尼适用于治疗经FDA批准检测出的BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者，在开始威罗菲尼治疗前，确认黑色素瘤肿瘤标本中存在BRAF V600E突变。

威罗菲尼也适用于治疗BRAF V600突变的Erdheim-Chester病(ECD)。

威罗菲尼的治疗效果

在一项I期研究（BRIM-1）中，在32名携带BRAF V600E突变的黑色素瘤患者中，960毫克一日两次剂量的客观反应率达到81%。在26名应答者中，2人获得完全应答，24人获得部分应答。

在BRIM-2中，132名BRAF V600E阳性患者的总反应率为53%；6%获得完全反应，47%为部分反应。6周时出现反应，中位数为6.7个月。中位生存期为15.9个月；77%的患者存活到6个月，58%存活到12个月，估计43%预计存活到18个月。

III期研究（BRIM-3）比较了威罗菲尼和达卡巴嗪。威罗菲尼的死亡危险比（HR）为0.37。6个月时，威罗菲尼和达卡巴嗪治疗组的总生存率分别为84%和64%。威罗菲尼队列中肿瘤进展的HR为0.26，估计威罗菲尼的中位无进展生存期为5.3个月，而达卡巴嗪为1.6个月。

威罗菲尼对表达BRAF V600E突变的晚期黑色素瘤是有效的。针对黑色素瘤细胞的细胞活动是有效的，有望延缓病情发展和延长生存期。

威罗菲尼于2017年3月获得中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)加速批准，提前两年上市，并已被纳入《中国黑色素瘤诊治指南(2017版)》中，成为BRAFV600基因突变患者治疗的一类推荐药物。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

参考文献

Ravnan MC, Matalka MS. Vemurafenib in patients with BRAF V600E mutation-positive advanced melanoma. Clin Ther. 2012 Jul;34(7):1474-86. doi: 10.1016/j.clinthera.2012.06.009. Epub 2012 Jun 27. PMID: 22742884.

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