恩西地平Enasidenib治疗白血病的效果好吗？有哪些副作用

导读：恩西地平（Enasidenib，商品名Idhifa）是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，主要用于治疗具有IDH2基因突变的急性髓系白血病（AML）患者。这篇文章主要讲了恩西地平的用药禁忌、保存方式、副作用及处理、作用功效等内容。用药禁忌1、禁止对恩西地平或其任何成分有过敏反应的患者使用。2、恩西地平可能对胎儿或婴儿造成伤害，因此怀孕或哺乳期女性不应服用恩西地平。3、严重左心室功能不全和低血压患者在使用前，医生应评估患者的心脏功能和血压状况，并确定是否适合使用。4、患者在使用恩西地平前应告知医生自己正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药和补充剂。保存方式恩西地平应贮存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。药物应避免暴露在极端高温或低温环境中。恩西地平应保持在原始密封包装中。保持药物存放环境的干燥。请将药物存放在儿童无法触及的地方，以防意外摄入。副作用及处理恩西地平可能引起一些副作用，如恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。如出现严重副作用或不适，患者应立即告知医生。建议患者在饭前或饭后至少两小时内服用恩西地平，避免与食物同时服用。调整饮食习惯，多吃清淡、易消化的食物，避免油腻、辛辣、刺激性食物。定期进行血常规检查，监测血红蛋白、血小板和中性粒细胞计数。患者用药期间应定期进行肝功能检查，监测肝功能指标。监测电解质水平，如血钾、尿酸等。密切观察患者病情变化，如出现感染、出血、肺炎等严重不良反应，应立即就医并接受相应治疗。作用功效1、控制白血病细胞生长：恩西地平能够显著减少AML患者中IDH2突变阳性白血病细胞的数量，从而控制疾病的进展。2、延长生存期：在临床研究中，恩西地平已被证实能够延长AML患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。这对于提高患者的生活质量和延长其生存时间具有重要意义。3、改善血液学指标：恩西地平治疗还能够改善患者的血液学指标，如血红蛋白、血小板和中性粒细胞计数等。这有助于减轻患者的贫血、出血和感染等并发症，提高患者的生活质量。4、耐受性良好：恩西地平的耐受性相对较好，大多数患者能够耐受其副作用并继续接受治疗。这为长期控制疾病提供了可能。在使用恩西地平之前，患者应充分了解其治疗原理、适应症、禁忌症以及可能的不良反应等信息。在治疗过程中，患者应密切配合医生的监测和管理，以确保治疗的安全性和有效性。如有任何疑问或不适，应及时向医生咨询并寻求帮助。

恩西地平仿制药2024年了解到的购买方式主要有以下几种：1、去已经上市恩西地平仿制药的地区购买，注意选择当地正规医院药房购买，以免上当受骗。2、恩西地平仿制药上市地区如果有亲戚朋友，也可以让他们帮忙购买，捎带回国，但也需要注意辨别药物的真假。3、患者也可以在线查找国内专业的海外医疗服务机构，正规有资质的医疗服务机构可以帮助患者获取仿制版恩西地平，能保证是正品，性价比更高。在购买恩西地平时，请务必注意以下几点：1、确保药品来自正规渠道，避免购买来路不明的药品。2、检查药品的包装和标签是否完整、清晰，并核对药品的批号和有效期等信息。3、遵循医生的用药建议和指导，不要自行增减剂量或改变用药方式。4、如遇到任何疑问或不适，请及时咨询医生或药剂师。更多关于恩西地平的介绍可以点击：恩西地平功效作用与副作用，这篇文章详细讲述了该药的作用功效的内容。如何服用恩西地平1、完全按照医生的指示服用恩西地平。2、每天同一时间服用恩西地平 1 次。恩西地平可与食物同服或单独服用3、用 8 盎司（一杯）水吞服整个恩西地平药片。不要咀嚼或分开药片。4、如果您错过一剂恩西地平或在服用一剂恩西地平后呕吐，请在当天尽快服用该剂恩西地平。然后在第二天按照预定时间服用下一剂药物。不要同时服用 2 剂以弥补错过的剂量5、医生应在开始恩西地平治疗前进行血液检查以检查您的血细胞计数，并且在治疗期间至少前 3 个月至少每两周进行一次血液检查，以检查是否有副作用。恩西地平的治疗效果恩西地平（原AG-221）是一种口服小分子突变IDH2酶选择性靶向抑制剂，用于治疗复发或难治性（R/R）IDH2突变AML患者。临床前研究显示，恩西地平能有效抑制2-羟基戊二酸的产生，并缓解突变IDH2-诱导的分化阻滞。在最初的 AG221-001 I/II 期试验中，R/R AML 患者接受了恩西地平单药治疗，每日剂量递增至 650 毫克，其中 100 毫克的剂量水平被认为是安全有效的，可以进一步评估。共有113名患者接受了剂量递增组的治疗，126名患者接受了剂量扩增组的治疗。R/R患者的总体反应率为40%，其中完全缓解率为19%。中位随访时间为7.7个月，中位总生存期为9.3个月，应答者的中位总生存期达到19.7个月。恩西地平的耐受性良好，但临床上值得关注的不良反应包括间接高胆红素血症和IDH抑制剂诱导的分化综合征，如果不及时发现和治疗，可能会危及生命。目前正在进行临床试验，评估恩西地平与强化化疗和低甲基化药物联合治疗新诊断的急性髓细胞性白血病，以及合理联合治疗R/R急性髓细胞性白血病患者的效果。相关热文推荐：塞尔帕替尼的购买及医保是怎样的?参考文献Abou Dalle I, DiNardo CD. The role of enasidenib in the treatment of mutant IDH2 acute myeloid leukemia. Ther Adv Hematol. 2018 Jul;9(7):163-173. doi: 10.1177/2040620718777467. Epub 2018 Jun 1. PMID: 30013764; PMCID: PMC6041864.

据网络信息可得，恩西地平原研药一瓶价格大概在3万元左右，截至2024年2月，恩西地平并没有在中国上市，因此患者需要自己前往国外进行购买。大部分人选择求助海外医疗服务机构来帮助自己购买海外版本的恩西地平，其中孟加拉珠峰以及老挝卢修斯版本的受到了患者的一致青睐。关于恩西地平美国新确诊的AML患者约1995例，死亡病例10 430例，因此，研发疗效好、安全性高的抗AML药品迫在眉睫。美国食品药品管理局（FDA)于2017 年8月1日批准新基公司( CelgeneCorporation)开发的恩西地平(Enasidenib)上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)基因突变的成人AML患者。恩西地平的作用恩西地尼是一种IDH2小分子抑制剂，具有以下作用机制：1、结合能力强：在体外实验中，恩西地尼与变异的IDH2变体R140Q、R172S和R172K的结合能力比与野生型IDH2高出40倍，说明其对变异IDH2有更强的抑制作用。2、抑制IDH2酶：恩西地尼通过抑制变异的IDH2酶的活性，从而降低体内的2-羟基戊二酸（2HG）水平。3、促进细胞分化：通过降低2HG水平，恩西地尼可以诱导AML患者的白血病细胞向正常骨髓细胞方向分化，提高临床治疗的应答。4、降低2-HG水平：实验结果显示，恩西地尼在IDH2变异的AML患者的血液样本中可以有效降低2-HG水平。5、调节细胞比例：恩西地尼能够减少AML患者原始细胞的数量，并增加成熟骨髓细胞的比例，有助于改善AML患者的病情。这些作用机制表明，恩西地尼可以在分子水平上干预AML患者的病理过程，调节细胞分化和数量，为AML的治疗提供了新的可能性。更多关于恩西地平的资讯可以参考：恩西地平(Enasidenib)的功效作用以及副作用？该篇文章详细介绍了恩西地平的功效作用以及副作用。恩西地平的价格1、原研药：据网络信息可得，恩西地平原研药一瓶价格大概在3万元左右。2、孟加拉珠峰：孟加拉珠峰的恩西地平规格为50mg*30片参考价格区间在4800~5000元之间。3、卢修斯：卢修斯恩西地平规格为50mg*30片，参考价格约为1350~1550元之间。恩西地平购药渠道1、自己出国由于恩西地平并没有在中国上市，患者可以自己前往外国进行购买，但需注意一下问题：（1）合法性问题：购买药物可能违反国内法律法规，存在携带和使用药物的风险。（2）质量保障：无法确保购买到的药物质量和真实性，存在购买假冒伪劣药品的风险。（3）费用问题：自费出国购买药物可能成本较高，包括药品价格、旅行费用等。（4）语言沟通：可能会遇到语言障碍和文化差异，影响购药过程的顺利进行。2、寻找海外医疗服务机构购药患者可以寻求国内海外医疗服务机构来帮助自己购买恩西地平，以下为优点：（1）合法安全：通过合法的医疗服务机构购药，能够确保药物的合法性和安全性。（2）质量保障：购买到的药品通常质量有保障，避免购买到假冒伪劣药品。（3）专业指导：可以得到专业医生的指导和建议，确保合理用药。（4）便捷服务：由医疗服务机构协助购药，流程更加便捷，避免个人购买的不便之处。购药大体过程：（1）寻找合适的海外医疗服务机构，与医疗机构联系并说明购买药物的需求。（2）确认患者身份和病情，医生根据病情开具处方，并建议购买恩西地平。（3）医疗服务机构代表患者购买恩西地平或引导患者购买，确保药品的真实性和合理性。（4）购买药品及运送：一旦确定购药，签订三方合同，海外医疗服务机构将会根据患者提供的地址安排海外药方邮寄药品。热文推荐：醋酸环丙孕酮片哪儿能买到？

恩西地平是一种口服异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和经FDA批准的测试检测到的IDH2突变的成人。恩西地平可降低R-2-HG水平，促进髓系祖细胞的正常分化、成熟，能有效治疗该酶变异导致的急性骨髓性白血病，也是美国食品药品管理局批准的唯一一个针对这一患者群体的肿瘤代谢疗法新药。恩西地平的功效恩西地平是一种口服、选择性、强效的突变异柠檬酸脱氢酶2（idH2）小分子抑制剂。IDH2的新形态突变经常在血液恶性肿瘤和实体瘤中发现，并导致肿瘤代谢物（R）-2-羟基戊二酸的产生。（R）-2-羟基戊二酸水平升高导致组蛋白和DNA甲基化，与分化受阻和肿瘤发生有关。在移植了人IDH2突变急性髓系白血病细胞的PDX小鼠中，恩西地平治疗导致（R）-2-羟基戊二酸血清水平正常化、白血病母细胞分化和存活率增加。复发/难治性IDH2突变急性髓系白血病患者的早期临床数据显示，在约20%的病例中，恩西地平耐受性良好，并且作为单药可诱导持久的完全缓解。恩西地平的作用恩西地平用于治疗异柠檬酸脱氢酶 2 (IDH2)基因特定突变患者的复发性或难治性急性髓性白血病。异柠檬酸脱氢酶是柠檬酸循环中的关键酶。IDH的突变形式会产生高水平的2-羟基戊二酸 (R-2-HG) 的 ( R )-对映体，并可能促进肿瘤的生长。IDH1在细胞质中催化该反应，而IDH2在线粒体中催化该反应。在AML患者中，IDH2突变比IDH1突变更常见，分别为8%至19%和7%至14%。恩西地平通过降低线粒体中的总 (R)-2-HG 水平来破坏此循环。恩西地平的注意事项1、分化综合症：恩西地平可引起分化综合征。恩西地平治疗患者的分化综合征症状包括白细胞增多、呼吸困难、肺部浸润/胸膜心包积液、肾损伤、发热、水肿、发热和体重增加。如果怀疑分化综合征，暂时停用恩西地平并开始全身性皮质类固醇（例如，每12小时静脉注射地塞米松10毫克）至少3天，直至体征和症状消失。2、肝毒性：恩西地平可引起肝毒性，表现为丙氨酸转氨酶 (ALT) 升高、天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高、血液碱性磷酸酶升高和/或胆红素升高。接受恩西地平治疗的复发性或难治性AML患者中位出现肝毒性的时间在恩西地平开始后为1.2个月，中位缓解时间为12天。最常见的肝毒性是 ALT、AST、血液碱性磷酸酶和血液胆红素升高。如果发生肝功能障碍，根据复发/严重程度暂停、减少或永久终止恩西地平。恩西地平不良反应最常见的不良反应，包括实验室异常，为丙氨酸转氨酶升高、钾降低、天冬氨酸转氨酶升高、钠降低、碱性磷酸酶升高、恶心、胆红素升高、白细胞增多、关节痛、发热、皮疹、尿酸升高、脂肪酶升高、便秘、肌酐升高、疲劳/不适、淋巴细胞增多、呼吸困难、粘膜炎、腹泻和转氨炎。特殊人群用药1、哺乳期：建议女性在恩西地平治疗期间以及最后一次用药后2周内不要母乳喂养。2、老年人使用：65岁患者以及老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异。与65岁以下的患者相比，≥65岁的患者肝毒性和高血压的发生率增加。3、肝损伤：对于轻度或中度肝功能损害的患者，密切监测分化综合征的可能性是否增加。相关热文推荐：艾普奈珠单抗对哪种头痛效果好？